I risultati della ricerca svolta dal GIMEMA sono numerosi ed importanti. Il nome del GIMEMA è sempre più spesso presente in pubblicazioni scientifiche di alto livello internazionale e questo rappresenta una concreta speranza per la definizione di nuove, innovative e migliori strategie terapeutiche per il prossimo futuro. Guardando al passato, un esempio su tutti, può essere dato dalla terapia della Leucemia Acuta Promielocitica (LAP): in soli 10 anni le possibilità di sopravvivenza dei pazienti sono passate da meno di un anno ad oltre cinque, grazie agli studi condotti dal GIMEMA.
Altro risultato importante è quello ottenuto nella leucemica acuta linfoide (LAL) Ph+. Il GIMEMA ha deciso, circa 8 anni fa, di utilizzare un farmaco “mirato” sul cromosoma Philadelphia messo a punto per curare la leucemia mieloide cronica e studiarne l’attività anche nella LAL. Lo studio è durato molti anni ed ha permesso di raccogliere informazioni sia su pazienti adulti (tra i 18 e i 60 anni di età) che anziani (definiti come di età superiore ai 60 anni). Risultati rivoluzionari sono stati osservati nei pazienti anziani. Questi, infatti, non avevano alcuna speranza di vedere curata la loro malattia, l’impiego della chemioterapia è, infatti, quasi sempre controindicato, poiché le condizioni di base non permettono di tollerarla. Con il nuovo farmaco associato ad una dose di cortisone, si è assistito nel 100% dei pazienti trattati all’ottenimento della remissione completa della malattia (scomparsa delle cellule leucemiche dal sangue e normalizzazione di globuli rossi, bianchi e piastrine, con riduzione delle cellule indifferenziate nel midollo a meno del 5%). Tutto questo è stato ottenuto con una terapia somministrata solo per via orale, senza bisogno di ricovero; di fatto, si è realizzato il sogno di curare una leucemia acuta con delle pillole da assumere per bocca con un bicchiere d’acqua.
Resta, ora, da completare il percorso con la messa a punto di una strategia terapeutica – magari la combinazione di più farmaci “intelligenti” alleati tra loro – che, oltre a mandare in remissione completa la leucemia, sia anche in grado di prevenirne la ricomparsa. Per il momento, infatti, solo il trapianto di cellule staminali sembra in grado di assicurare la guarigione in una buona percentuale di casi.
La storia del GIMEMA dimostra, quindi, come questo modello di organizzazione collaborativa consenta di raggiungere eccellenti risultati nella pratica clinica.
