AIL e GIMEMA insieme in uno studio, primo al mondo, che valuta gli effetti a lungo termine sulla Qualità di Vita della terapia con imatinib, la terapia “intelligente”: qual è il razionale di questo impegno?
Se in passato l’obiettivo prioritario degli ematologi era quello di assicurare la sopravvivenza ai pazienti affetti da tumori del sangue, oggi l’attenzione degli specialisti è rivolta anche a come i pazienti vivono. L’impiego dell’imatinib ha migliorato moltissimo la sopravvivenza per i pazienti colpiti dalla leucemia mieloide cronica. Adesso è nostro compito capire quale è la Qualità di Vita del paziente, soprattutto nel lungo termine, per permettere al paziente e al medico di fare delle scelte terapeutiche sempre più consapevoli e in sintonia con i reali bisogni della persona colpita dalla leucemia. L’obiettivo di questo studio è di delineare un quadro generale dello stato di salute soggettivo del paziente con leucemia mieloide cronica dopo circa 5 anni di trattamento con imatinib. Lo studio fornisce una serie di importanti informazioni, relative soprattutto alle aree della Qualità di Vita e dei sintomi maggiormente inficiate dalla terapia nel lungo periodo, che ad oggi nessuno conosce. Nell'ambito di una ricerca ematologica, valutare l'efficacia del trattamento anche in termini di Qualità di Vita percepita, al pari di altri parametri tradizionali come la tossicità o la risposta al trattamento, significa orientare al meglio le scelte terapeutiche.

Tra gli aspetti innovativi dello studio, anche la collaborazione dell’AIL. Una risposta concreta al bisogno di coinvolgimento manifestato dalle associazioni pazienti?
Allo studio supportato dalla Novartis, coordinato dal GIMEMA ed in collaborazione con l’AIL, hanno partecipato 26 centri ematologici italiani distribuiti equamente tra Nord (11 centri), Centro (8) e Sud (7), con una distribuzione dei pazienti pari al 36% al Nord e al 32% al Centro e al Sud. Partito nel marzo del 2009 con l’arruolamento del primo paziente, lo studio ha preso un campione rappresentativo di pazienti trattati da almeno 3 anni con imatinib. Circa il 60% dei pazienti arruolati è di sesso maschile, il restante 40% sono donne. Un aspetto interessante ed innovativo di questa grande ricerca, oltre al fatto di essere la prima in questo campo, è la collaborazione con l’AIL che rappresenta senza dubbio un ulteriore valore aggiunto in termini di etica della ricerca clinica. Lo studio è quindi anche una risposta alla richiesta sempre più importante delle associazioni di pazienti di avere dati sull’impatto atteso della diagnosi di cancro e del trattamento sulla loro Qualità di Vita. C’è oggi una grande enfasi sull’importanza di coinvolgere le Associazioni di pazienti nella ricerca clinica è questo studio è la testimonianza che questo tipo di collaborazione non solo ha un valore etico ma può portare un valido contributo alla qualità dei dati raccolti. Grazie a questo studio siamo oggi in grado di rispondere a molte domande sulla Qualità di Vita e su altri aspetti rilevanti di questi pazienti e saremo, quindi, anche capaci di aiutarli sempre più nel loro percorso terapeutico rispondendo alle loro esigenze specifiche.

L’imatinib è una terapia che deve essere assunta su base giornaliera e per un lungo periodo. Dopo molti anni di terapia, qual è lo standard di Qualità di Vita secondo la ricerca?
Lo studio dimostra che, sebbene questi pazienti siano “costretti” ad assumere il farmaco su base giornaliera, anche dopo molti anni di terapia riescono a mantenere degli standard di Qualità di Vita molto buoni in molte delle aree investigate dalla ricerca. Non esistono evidenze scientifiche fino ad oggi sugli effetti a lungo termine di questi farmaci intelligenti e questo studio è il primo al mondo a dimostrare che l’imatinib, anche a distanza di anni, può garantire dei solidi risultati anche sul piano della Qualità di Vita. Un risultato non scontato, visto che a differenza di chemioterapie convenzionali (che hanno una durata molto limitata nel tempo), molte delle nuove terapie intelligenti devono essere assunte per tutta la vita e su base giornaliera. Oggi avere evidenze scientifiche che dimostrano la buona Qualità di Vita è, per i pazienti, molto rassicurante. In linea generale i pazienti riferiscono un livello della Qualità di Vita (in termini di funzionalità fisica, salute generale, dolore, vitalità, funzionalità sociale, salute mentale) buono, sebbene alcune aree di salute percepita, come il senso di astenia, rappresenti un aspetto molto importante e avvertito come limitazione da molti pazienti.

Le differenze di genere nella percezione della Qualità di Vita dei pazienti in trattamento con imatinib è piuttosto marcata in alcune aree di indagine. Sono le donne o gli uomini ad essere più penalizzati dalla malattia?
La ricerca mostra importanti differenze tra uomini e donne. In linea generale le donne sembrano subire maggiormente la malattia in termini di Qualità di Vita e percezione dei sintomi, indipendentemente da altri fattori clinici e demografici (età, tempo trascorso dalla diagnosi, dose di imatinib somministrata). Facendo un focus sull’astenia, la fatigue, che sembra essere il sintomo più gravoso, un terzo dei pazienti riferisce il sintomo come intenso ed è particolarmente rilevante nelle donne (46%) rispetto agli uomini (25%). Sebbene tali differenze di genere appaiano molto evidenti, le cause sono ancora oggetto di indagine. La “penalizzazione“ delle donne rispetto agli uomini è un aspetto che trova conferma sia nei pazienti interrogati sia nella percezione che ne hanno i medici.

Due aree critiche dell’indagine riguardano l’informazione e la sintomatologia, aree in cui si evidenzia una forte asimmetria nella percezione del medico e in quella del paziente.
La quantità di informazioni che il paziente ritiene di aver ricevuto dal proprio medico è solitamente inferiore a quella che il medico ritiene di aver fornito; guardando l’altra faccia della medaglia, c’è una sovrastima da parte dei medici circa le informazioni date al paziente. Una asimmetria molto spiccata in alcune aree. I risultati dello studio suggeriscono che, sebbene i medici pensino di avere adeguatamente informato i pazienti su molti aspetti della terapia, “ammettono” di non aver dato molte informazioni riguardo i possibili effetti della terapia sulla vita sociale e familiare del paziente (21%), mentre hanno dato informazioni sull’importanza di rispettare l’esatta dose di imatinib (97%), sui possibili effetti indesiderati causati dalla terapia (93%) e su eventuali consigli per gestire tali effetti (88%). Guardando alla sintomatologia, lo studio evidenzia che, per i pazienti che assumono imatinib da molto tempo, i tre sintomi ritenuti più rilevanti dai medici sono la stanchezza/affaticamento, i crampi muscolari e l’edema (problemi di gonfiore). La percentuale di pazienti che assumono imatinib da molto tempo e che non presenta sintomi specifici è, secondo i medici, molto elevata. I medici valutano che i sintomi (nausea, crampi muscolari, dolore, diarrea, edema, problemi di pelle, mal di testa, disturbi addominali) hanno un peso meno rilevante nella vita degli uomini rispetto a quella delle donne, e nei pazienti sotto i 60 anni (rispetto ai pazienti più anziani).