Il trapianto di midollo osseo allogenico consiste nella sostituzione del patrimonio staminale del paziente con l’infusione di cellule staminali ottenute da un donatore sano.

L’obiettivo terapeutico che tale trattamento si propone è, in definitiva, la guarigione del paziente e dipende da tre fattori fondamentali:

-	la scomparsa totale delle cellule staminali del ricevente, perseguita dal regime di condizionamento a dosi “sovramassimali” al fine di eradicare il più possibile il midollo del paziente creando “spazio” alle cellule del donatore;
-	il superamento degli effetti tossici del regime di condizionamento stesso, che, per l’alto dosaggio dei farmaci impiegati, può provocare danni a vari organi e, abbattendo le difese immunitarie del paziente, lo espone ad alto rischio di infezioni;
-	il superamento della doppia barriera immunologica, che differenzia il TMO da ogni altro tipo di trapianto. In un trapianto d’organo, per esempio nel trapianto di rene, le cellule immunocompetenti del ricevente possono “rigettare” l’organo trapiantato, riconoscendolo come estraneo. Nel caso del TMO allogenico, oltre al rischio del rigetto dovuto alle cellule immunocompetenti del ricevente, esiste anche il rischio della “Malattia del Trapianto contro l’Ospite”, detta GVHD (Graft Versus Host Disease), dovuta alle cellule immunocompetenti del donatore che riconoscono come estraneo l’organismo del ricevente.
-	La guarigione del paziente dipende dalla reale scomparsa delle sue cellule midollari, ottenuta con il regime di condizionamento, e dalla loro sostituzione da parte delle cellule staminali emopoietiche del donatore. Il ricevente presenta pertanto due sistemi cellulari diversi: le cellule del midollo osseo derivano dal donatore, mentre tutte le altre cellule dei tessuti dell’organismo ovviamente appartengono al ricevente. E’ in questo senso che si viene a creare una “chimera”, termine mutuato dalla mitologia classica che definiva creature composte da parti anatomiche appartenenti ad animali diversi.