Leucemia mieloide acuta, come è cambiata la terapia negli anni

Leggi l'intervista realizzata in occasione della Giornata Nazionale contro Leucemie, Linfomi e Mieloma:

Prof. Fabrizio Pane
Professore Ordinario di Ematologia e Direttore U.O. di Ematologia e Trapianti  A.O.U. Federico II di Napoli

 

Prof. Pane la leucemia mieloide acuta, colpisce più gli uomini, in particolare dopo i 65 anni d’età. Quali sono i sintomi principali a cui prestare attenzione?

È una patologia dell’anziano che colpisce più gli uomini. E più si è in la con gli anni più diventa difficile curarla. In Italia, nel 2015 sono stati diagnosticati oltre 3.500 nuovi casi. 
I sintomi sono molto evidenti, un’anemia importante e improvvisa, emorragie cutanee e sangue dalle gengive. Un’infezione in atto che causa una febbre non controllabile con gli antibiotici, tanto da dover andare in pronto soccorso. 

Negli anni la ricerca ha fatto passi importanti per la cura, che ruolo avrà l’immunoterapia?

Quest’anno sono 40 anni che si utilizza la polichemioterapia per questa patologia combinando una antraciclina con la citosina arabinoside, seguita da terapia di consolidamento e successivamente trapianto di cellule staminali emopoietiche. Questa terapia ha avuto il merito di dimostrare la possibilità di indurre remissioni di lunga durata e anche guarigioni, in particolare nei pazienti più giovani. Tuttavia, i risultati che si possono ottenere con queste terapie, se paragonati a quelli ottenuti in altre patologie neoplastiche del sangue che beneficiano attualmente di terapie a bersaglio molecolare, non sono affatto soddisfacenti. 

È però da sottolineare che in quest’ultimo anno sono stati registrati dagli enti regolatori internazionali quattro nuovi farmaci per la leucemia mieloide acuta: 

  • il CPX351, una nuova formulazione di citosina arabinoside e daunorubicina, in un rapporto fisso 1:5, basata sulla tecnologia dei liposomi bilamellari, che rende più efficace la combinazione e anche molto tollerabile l’infusione dei singoli farmaci non incapsulati; 
  • due farmaci a bersaglio molecolare: l’emosidenib, efficace per la terapia dei pazienti adulti con mutazione IDH2 e la midostaurina, che è un inibitore di multiple chinasi approvato per la terapia della leucemia mieloide acuta con mutazione di FLT3, mutazione presente in circa il 30% dei pazienti in cui conferisce prognosi sfavorevole;
  • gemtuzumab-ozogamycin che è un anticorpo monoclonale diretto contro l’antigene CD33 (espresso in oltre il 90% dei casi di leucemia mieloide acuta), coniugato ad un chemioterapico, la chalicheamicina, che ha dimostrato di essere efficace nelle forme a basso rischio.

Oggi allo studio ci sono numerose molecole e tecnologie. Quali sono le più promettenti?

Il modello CAR-T, cioè la tecnologia in grado di riprogrammare i linfociti T in modo che possano combattere il tumore dall'interno, potrebbe in futuro essere adattata per il trattamento della leucemia mieloide acuta

LEUCEMIA MIELOIDE ACUTA

È un tumore del sangue causato dalla proliferazione incontrollata di cellule staminali che sviluppandosi danno vita a globuli bianchi, globuli rossi e piastrine. Le cellule del sangue sono presenti nel midollo osseo sotto forma di "precursori" e, attraverso un percorso di maturazione, si possono differenziare in globuli bianchi (tra cui i linfociti), globuli rossi, o piastrine.
Le leucemie acute si dividono in due principali gruppi: la leucemia linfoblastica acuta (LLA) e la leucemia mieloide acuta (LMA). Nel 2015 in Italia sono stati diagnosticati 3.5721 nuovi casi, per maggior parte uomini.  La leucemia mieloide acuta colpisce con maggior frequenza gli adulti, e la sua incidenza cresce proporzionalmente con l’aumento dell’età.

Bibliografia
1. M-CCM-AIRTUM I numeri del Cancro in Italia 2015 - Intermedia editore AIOM AIRTUM

Prof. Pane la Leucemia mieloide acuta, colpisce più gli uomini, in particolare dopo i 65 anni d’età. Quali sono i sintomi principali a cui prestare attenzione?
 
È una patologia dell’anziano che colpisce più gli uomini. E più si è in la con gli anni più diventa difficile curarla. In Italia, nel 2015 sono stati diagnosticati oltre 3.500 nuovi casi. 
I sintomi sono molto evidenti, un’anemia importante e improvvisa, emorragie cutanee e sangue dalle gengive. Un’infezione in atto che causa una febbre non controllabile con gli antibiotici, tanto da dover andare in pronto soccorso. 
 
Negli anni la ricerca ha fatto passi importanti per la cura, che ruolo avrà l’immunoterapia?
 
Quest’anno sono 40 anni che si utilizza la polichemioterapia per questa patologia combinando una antraciclina con la citosina arabinoside, seguita da terapia di consolidamento e successivamente trapianto di cellule staminali emopoietiche. Questa terapia ha avuto il merito di dimostrare la possibilità di indurre remissioni di lunga durata e anche guarigioni, in particolare nei pazienti più giovani. Tuttavia, i risultati che si possono ottenere con queste terapie, se paragonati a quelli ottenuti in altre patologie neoplastiche del sangue che beneficiano attualmente di terapie a bersaglio molecolare, non sono affatto soddisfacenti. 
È però da sottolineare che in quest’ultimo anno sono stati registrati dagli enti regolatori internazionali quattro nuovi farmaci per la leucemia mieloide acuta: 
- il CPX351, una nuova formulazione di citosina arabinoside e daunorubicina, in un rapporto fisso 1:5, basata sulla tecnologia dei liposomi bilamellari, che rende più efficace la combinazione e anche molto tollerabile l’infusione dei singoli farmaci non incapsulati; 
- due farmaci a bersaglio molecolare: l’emosidenib, efficace per la terapia dei pazienti adulti con mutazione IDH2 e la midostaurina, che è un inibitore di multiple chinasi approvato per la terapia della leucemia mieloide acuta con mutazione di FLT3, mutazione presente in circa il 30% dei pazienti in cui conferisce prognosi sfavorevole;
- gemtuzumab-ozogamycin che è un anticorpo monoclonale diretto contro l’antigene CD33 (espresso in oltre il 90% dei casi di leucemia mieloide acuta), coniugato ad un chemioterapico, la chalicheamicina, che ha dimostrato di essere efficace nelle forme a basso rischio.
 
Oggi allo studio ci sono numerose molecole e tecnologie. Quali sono le più promettenti?
Il modello CAR-T, cioè la tecnologia in grado di riprogrammare i linfociti T in modo che possano combattere il tumore dall'interno, potrebbe in futuro essere adattata per il trattamento della Leucemia mieloide acuta. 
 
 
 
 
 
 
Leucemia mieloide acuta
È un tumore del sangue causato dalla proliferazione incontrollata di cellule staminali che sviluppandosi danno vita a globuli bianchi, globuli rossi e piastrine. Le cellule del sangue sono presenti nel midollo osseo sotto forma di "precursori" e, attraverso un percorso di maturazione, si possono differenziare in globuli bianchi (tra cui i linfociti), globuli rossi, o piastrine.
 
Le leucemie acute si dividono in due principali gruppi: la leucemia linfoblastica acuta (LLA) e la leucemia mieloide acuta (LMA). Nel 2015 in Italia sono stati diagnosticati 3.5721 nuovi casi, per maggior parte uomini.  La leucemia mieloide acuta colpisce con maggior frequenza gli adulti, e la sua incidenza cresce proporzionalmente con l’aumento dell’età.
 
Bibliografia
1. M-CCM-AIRTUM I numeri del Cancro in Italia 2015 - Intermedia editore AIOM AIRTUM
 
 
 
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