I risultati più importanti della ricerca nella lotta alle neoplasie mieloproliferative

Marco VignettiMarco Vignetti
Presidente Fondazione GIMEMA Franco Mandelli
e Vice Presidente Nazionale AIL

La Fondazione GIMEMA da più di 30 anni promuove la ricerca clinica indipendente sui tumori ematologici. Quali sono stati i risultati più importanti della ricerca nelle neoplasie mieloproliferative?

Negli ultimi 20 anni i risultati maggiori sono legati alla messa a punto di farmaci mirati, la target therapy. Sono farmaci che derivano da anni di ricerca che hanno permesso di scoprire mutazioni genetiche proprie della cellula malata che causava la malattia. Alcune cellule del sangue nell’attività di moltiplicazione fanno un errore che non viene riconosciuto in tempo ed eliminato. Questo porta alla creazione di gruppi di cellule identiche, i cloni cellulari, che provocano la malattia che solitamente è caratterizzata da una proliferazione incontrollata delle cellule. La ricerca ha individuato la mutazione e iniziato a creare dei farmaci che colpissero solo la mutazione, risparmiando le altre cellule. Questo ha portato a grandi risultati, uno per tutti è la terapia per la leucemia mieloide cronica (LMC). Oggi la LMC è considerata curabile, con una buona qualità di vita e con una durata paragonabile a quella di una persona sana. Seppur con minori risultati anche nella trombocitemia essenziale e nella policitemia vera sono stati messi a punto farmaci “target”, che vengono utilizzati a esempio per ridurre le dimensioni della milza. Non sono risolutivi, ma possono essere di grande aiuto nel caso si renda necessario il trapianto allogenico, in quanto il paziente è in condizioni nettamente migliori per poterlo affrontare.

In questi anni la ricerca comunica e condivide sempre di più i risultati con i centri nel mondo. In particolare, in questo ultimo anno di pandemia si è toccato con mano quanto sia importante la collaborazione. Quali sono stati i risultati più rilevanti per le neoplasie mieloproliferative degli ultimi anni?

La ricerca, la condivisione dei risultati e la standardizzazione dei metodi fanno parte del DNA di Fondazione GIMEMA. Infatti, vengono condotti studi indipendenti (no profit) il cui obiettivo è raccogliere tutte le informazioni possibili su un farmaco: effetti positivi, effetti negativi e anche sulle possibili combinazioni. Tutto questo grazie alla rete dei centri di ematologia italiani che da oltre 35 anni collabora seguendo procedure standardizzate. Questo consente due cose: centri di cura che applicano protocolli condivisi così da consentire di raccogliere rapidamente informazioni affidabili e controllate; mettere a punto strategie terapeutiche migliori. Le neoplasie mieloproliferative necessitano di laboratori di biologia molecolare altamente specializzati che siano in grado di identificare le alterazioni genetiche, di diagnosticare la malattia e di monitorare l’andamento della cura. Fondazione Gimema ha creato una rete di 61 laboratori su tutto il territorio italiano che si sottopongono a controlli di qualità e che applicano gli stessi protocolli, e questo permette ai medici di confrontare i risultati. Questi stessi criteri vengono utilizzati per i pazienti seguiti nei 120 centri clinici aderenti, generando una ricaduta positiva sull’assistenza. E dunque un modello utilizzato per la ricerca che diventa uno strumento per la cura e viceversa. Nella LMC questo sistema di controllo ha permesso di andare verso la sospensione della terapia. Avendo la possibilità di effettuare, su tutto il territorio nazionale, un monitoraggio in tempi stabiliti con esami standardizzati, i pazienti che raggiungono una risposta molecolare completa e la mantengono almeno 4-5 anni possono provare a sospendere la terapia. Questo perché i controlli continuano e consentono di intervenire tempestivamente nel caso la malattia si ripresenti. Dati ormai solidi indicano che nel 50% dei casi la malattia non si ripresenterà.

Qual è il ruolo di AIL, Associazione Italiana contro Leucemie, linfomi e mieloma, nel sostenere la ricerca del Gruppo GIMEMA, e quali risultati possiamo aspettarci in futuro?

AIL contribuisce a finanziare la ricerca del GIMEMA devolvendo ogni anno il 10% delle sue donazioni del 5X1000. Ma anche le 82 sezioni AIL singolarmente, distribuite su tutto il territorio nazionale, sostengono la ricerca ematologica attraverso donazioni e una serie di attività di supporto presso i centri clinici. Inoltre, istituiscono borse di studio per giovani medici e finanziano, parzialmente o integralmente, reparti e laboratori. Il Centro Dati di GIMEMA, con un organico multidisciplinare di oltre 40 professionisti della ricerca clinica (biostatistici, project manager, informatici, legali, data manager e altri) è ospitato a titolo gratuito nella sede di AIL nazionale a Roma.

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