Trapianto autologo: quando in buone condizioni, anche i pazienti over 70 non incorrono in rischi maggiori

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Prof. Michele Cavo
Direttore Istituto di Ematologia “Seràgnoli”, Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant’Orsola Bologna

 

CavoIn quali casi è possibile effettuare l’autotrapianto di cellule staminali?

Il trapianto di cellule staminali viene eseguito in pazienti che non abbiano comorbidità e che siano ritenuti idonei a tollerare un trattamento chemioterapico ad alte dosi. Negli studi clinici controllati europei il trapianto autologo è stato riservato a pazienti giovani con meno di 65 anni di età, tuttavia, nella pratica clinica può essere eseguito in individui fino ad oltre i 70 anni, in buone condizioni generali e che non abbiano patologie concomitanti. Quando il paziente è ben selezionato non si incorre in rischi maggiori.

Quali sono le fasi preparatorie al trapianto e come avviene il trapianto autologo?

La prima fase è la terapia di induzione, che ha l’obiettivo di ridurre quanto più possibile la taglia della malattia prima del trapianto. Fino agli anni 2000, consisteva in una chemioterapia a dosi convenzionali. Attualmente lo schema maggiormente utilizzato in Europa è la tripletta, cioè la combinazione di tre nuovi farmaci: bortezomib, talidomide e cortisone (VTD). Questa ha consentito di aumentare la percentuale di remissione completa, cioè la scomparsa della componente monoclonale e delle plasmacellule midollari, da circa il 5% al 30-35%. Ottenere la remissione completa prima del trapianto predice un migliore andamento del paziente nel periodo successivo.
Dopo avere effettuato la terapia di induzione, il passo successivo è la raccolta delle cellule staminali che vengono poi reinfuse in una vena periferica del paziente dopo la somministrazione di una chemioterapia ad alte dosi.

Questi risultati sono molto incoraggianti, cosa possiamo aspettarci per il futuro?

Per migliorare l’esito del trapianto le nuove terapie sono già state inserite anche nel periodo successivo: fasi di consolidamento e, a seguire, di mantenimento. Lo scopo di queste è di aumentare la percentuale di risposta e far sì che questa venga mantenuta il più a lungo possibile, ritardando il rischio di recidiva della malattia. I dati attualmente disponibili indicano che, globalmente, con le nuove terapie ed il trapianto autologo è possibile ottenere la remissione completa nel 70% circa dei pazienti, la cui sopravvivenza è aumentata sino ad oltre 10 anni. La percentuale di pazienti operativamente guariti è attualmente del 15% circa, ma con una stima di crescita sino a valori del 30-40% nei prossimi anni. Solo 15 anni fa questi risultati sarebbero stati semplicemente impensabili.

 

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Grandi passi avanti della ricerca sia in termini di sopravvivenza sia di qualità della vita

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Prof. Mario Boccadoro
Direttore Divisione Universitaria di Ematologia Città della Salute e della Scienza di Torino

 

BoccadoroRecentemente si è assistito a molti progressi nella terapia per mieloma. Quali sono stati i vantaggi per la cura?

Avere una diagnosi di mieloma 20 anni fa, significava disporre solo della chemioterapia: tossica, poco efficace e con pesanti ricadute sulla qualità di vita. Oggi le cose sono molto diverse. Negli ultimi anni c’è stato un incremento dell’aspettativa di vita che è triplicato o addirittura quadruplicato, passando da 2 a 7 anni. Questo vantaggio significativo è stato ottenuto grazie alla disponibilità di nuovi farmaci con nuovi meccanismi d’azione, quali gli immunomodulanti, gli inibitori del proteasoma, gli anticorpi monoclonali che hanno migliorato l’efficacia delle terapie e diminuito la tossicità. La vera novità di oggi è l’uso combinato di questi nuovi farmaci, le cosiddette “triplette”, che hanno ulteriormente aumentato l’efficacia.

Per i pazienti poter avere una buona qualità di vita è molto importante. Quali sono i vantaggi che offrono le nuove terapie?

Per il paziente è importante sentire da subito che c’è un miglioramento in atto, ad esempio sul dolore osseo. Molte terapie sono orali e questo è un aspetto fondamentale per esempio nei pazienti anziani.

Si è appena concluso l’American Society of Clinical Oncology, quali sono state le novità più importanti?

Quest’anno all’ASCO sono stati numerosi gli studi in varie fasi di sperimentazione di cui si è discusso. Noi abbiamo presentato i dati di un trial in corso, tutto italiano, che ha preso in esame 400 pazienti affetti da mieloma alla diagnosi a cui è stato somministrato carfilzomib, inibitore del proteasoma in combinazione con lenalidomide. I primi risultati sono molto buoni: abbiamo osservato una risposta globale del 96%, una risposta “molto buona” del 71% con un profilo di tossicità molto basso. Per disporre di dati di sopravvivenza dovremo aspettare ancora un paio di anni.

Quindi l’Italia è molto attiva nella cura del Mieloma Multiplo?

Certamente sì, moltissimi centri sono ad alto livello e partecipano alle sperimentazioni. Ma ormai per gli studi scientifici non ci sono confini e l’Italia è parte fondamentale di molti trial Europei. L’Italia è parte dell’European Myeloma Network ed in molti studi ha un ruolo di coordinamento e di raccolta dati.

 

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L’importanza dei dati epidemiologici e l’aggiornamento dei medici sono fondamentali per rendere disponibili nuove terapie

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Prof. Fabrizio Pane
Presidente della Società Italiana di Ematologia

Direttore U.O. di Ematologia e Trapianti, A.O.U. Federico II di Napoli

 

Prof. PaneNel mieloma è di fondamentale importanza assicurare che i farmaci più evoluti ed efficaci arrivino rapidamente ai pazienti: in che modo la Società Italiana di Ematologia promuove l’accesso alle terapie innovative?

L’accesso alle nuove terapie è regolato dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). È questo ente regolatorio del Ministero della Salute che valuta i dati di efficacia delle nuove terapie, la loro innovatività in termini di benefici clinici ed il numero dei pazienti candidati ad assumere la nuova terapia, stabilendo prezzi e modalità di utilizzo delle nuove molecole farmacologiche. Negli ultimi anni la SIE ha iniziato una proficua collaborazione con AIRTUM, Associazione Italiana Registri Tumori, con l’obbiettivo di stabilire nel modo più dettagliato possibile il numero dei pazienti affetti dalle principali patologie ematologiche di tipo neoplastico. I risultati costituisco uno strumento epidemiologico molto prezioso per AIFA e per l’industria farmaceutica, necessario alla immissione in commercio dei nuovi farmaci in Italia e rendere disponibili le nuove strategie terapeutiche.

In che modo la Società Italiana di Ematologia, attraverso la gestione dei trial clinici, promuove l’accesso ai nuovi farmaci? 

La SIE ogni due anni supporta con un grant la Fondazione GIMEMA, la Fondazione Linfomi e la Fondazione Sindromi Mielodisplastiche con l’obiettivo di rendere possibile l’effettuazione di studi clinici spontanei che difficilmente possono ricevere fondi da aziende farmaceutiche, non perché poco importanti ma per la mancanza nello studio di un farmaco di interesse da parte delle aziende stesse. I fondi stanziati possono essere utilizzati in modo molto agevole, senza alcun vincolo, tranne quello di essere destinati a trial clinici e non devono essere rendicontati.

In che modo la Società Italiana di Ematologia favorisce una collaborazione virtuosa tra pubblico e privato, per rendere disponibili i nuovi farmaci?

Le nuove tecnologie sono complesse, costose, ma per essere accessibili a tutti devono essere sostenibili. La SIE conduce un’importante attività educazionale per diffondere tra gli ematologi le conoscenze idonee a comprendere ed utilizzare nel modo più appropriato i nuovi farmaci e le nuove tecnologie nel settore dell’ematologia. La SIE promuove e organizza direttamente corsi ECM, e con il patrocinio della nostra società garantiamo la correttezza dell’informazione scientifica e della diffusione dello stato dell’arte tra nuovi attori e professionisti dell’ematologia. La formazione è un obbligo professionale, infatti, dalla conoscenza e dal sapere parte la capacità di saper utilizzare in modo appropriato le nuove tecnologie ed i nuovi farmaci da parte dei medici ematologi. È chiaro che diffondere la capacità di utilizzare in modo appropriato i nuovi farmaci significa anche assicurarne un equo accesso ad essi da parte dei pazienti.

 

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21 aprile - Giornata mondiale per la consapevolezza sull' AML, Leucemia Mieloide Acuta

Know AML

Know AML è la prima coalizione globale per la consapevolezza sulla Leucemia Mieloide Acuta, che sostiene la Giornata mondiale di sensibilizzazione sull’AML il 21 Aprile. La missione di  Know AML è quella di aumentare la consapevolezza e l'educazione sull’AML di pazienti, badanti, famiglie, professionisti della salute e del pubblico.

A dicembre del 2016, durante il congresso dell'American Society of Hematology (ASH), un collettivo di leader di pazienti, professionisti della salute e professionisti di settore, (ora conosciuti con il nome Know AML), si  è riunito per stabilire le modalità di sensibilizzazione per la ‘Giornata mondiale di sensibilizzazione sull’AML’ nel 2017.

La campagna Know AML ha come obiettivo quello di favorire la comprensione e il sostegno all'interno della comunità AML, per rafforzare la lotta contro questa malattia.

Il 21 aprile potrete aderire alla campagna in tanti modi: vestitevi di rosso e nero e postate le vostre foto sui canali social, utilizzando gli hashtag ufficiali #knowAML

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