Il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (CSE) consiste nella somministrazione di chemioterapia ± radioterapia a intensità sovra-massimale (denominata di “condizionamento”) seguita da una reinfusione delle CSE del paziente stesso, che è quindi al contempo donatore e ricevente, raccolte e congelate prima della terapia.
Il razionale su cui si basa il trapianto autologo di CSE è legato alla spiccata chemio-sensibilità di molte neoplasie ematologiche, che hanno la capacità di rispondere e quindi andare incontro a eradicazione, dopo somministrazione di dosaggi elevati di chemioterapia. Tuttavia, la somministrazione di tali dosaggi, pur avendo la capacità di eradicare la malattia, è gravata da una serie di tossicità, la più importante delle quali è quella midollare. In altre parole, il condizionamento può assicurare un buon controllo della malattia ma con una grave tossicità sul midollo osseo ematopoietico, e distruzione dei precursori delle cellule del sangue. La reinfusione di CSE, precedentemente raccolte e conservate, è in grado di determinare una rigenerazione del midollo osseo e quindi di superare questo grave effetto collaterale di condizionamento. Si possono così somministrare dosaggi elevati di chemioterapia con la massima efficacia sul controllo della malattia evitando però la possibilità di distruzione completa e irreversibile del midollo osseo ematopoietico.
Il primo caso di uso di CSE autologhe è stato descritto nel 1959 e riguardava una bimba affetta da leucemia acuta linfoblastica, sebbene qualche caso “aneddotico” fosse già stato riportato e pubblicato alla fine dell’800. Solo nel 1978 è stato tuttavia pubblicato dai medici statunitensi del National Cancer Instituite il primo studio prospettico in cui l’autotrapianto di CSE veniva normalmente utilizzato in pazienti con linfoma in fase avanzata di malattia. Da allora fino a oggi si è assistito a un progressivo e continuo incremento del numero dei trapianti autologhi effettuati con una sempre maggiore estensione delle indicazioni: basti pensare che nel 2019 su circa 600 centri afferenti allo European Blood and Marrow Transplantation Group sono state effettuate un totale di 23.179 procedure di trapianto autologo di CSE.
Per comprendere meglio la procedura del trapianto autologo di CSE, possiamo didatticamente dividere il percorso del paziente da avviare a trapianto in cinque tappe successive.
