AIFA approva la terapia CAR- T

In una nota di oggi l’Aifa, Agenzia Italiana del Farmaco, riferisce che la terapia a base di cellule Car-T potrà essere prescritta anche nel nostro Paese. Sergio Amadori, presidente Nazionale AIL, spiega chi potrà beneficiare di questo trattamento e quali sono i possibili scenari che si aprono dopo questa decisione.

Professor Amadori, questa è un’ottima notizia per l’Italia e per i pazienti. Ma ci sono dei paletti ben precisi che l’Ema prima e l’AIFA oggi hanno stabilito. Quali sono?

La decisione di oggi dell’Aifa è molto importante, perché l’Italia, dopo paesi Europei come Francia, Germania, Spagna e Inghilterra, potrà beneficiare della terapia a base di Car-T, che sarà rimborsabile da parte del Servizio Sanitario Nazionale. Ma bisogna fare chiarezza: questi trattamenti non sono per tutti i pazienti e ci sono delle indicazioni ben precise in merito.

Innanzi tutto l’AIFA ha approvato questa terapia solo per due patologie, stabilendo anche dei limiti di età: parliamo della Leucemia Linfoblastica Acuta refrattaria ai trattamenti riscontrata in pazienti fino a 25 anni di età e di una tipologia di linfoma non Hodgkin, linfoma diffuso a grandi cellule B, riscontrato nel paziente adulto e resistente alle altre terapie. Si tratta quindi di un ambito molto circoscritto.

Aggiungo che le terapie a base di Car-T hanno una tossicità molto alta e possono essere somministrate solo a pazienti che hanno una buona condizione fisica. Bisognerà quindi selezionare con attenzione i soggetti elegibili perché le complicanze legate all’infusione possono anche essere fatali.

Un altro aspetto importante è che non tutti i Centri Italiani saranno abilitati all’infusione, è così?

Giustissimo. Sono stati indicati dei rigorosi parametri che i Centri devono rispettare per poter ricevere l’abilitazione a somministrare le Car-T. Saranno le Regioni a selezionare le strutture che rispettano le caratteristiche indicate e penso che in una prima fase non potranno essere più di 5 o 6 in tutta Italia. Il Bambino Gesù di Roma, l’Istituto Tumori di Milano e il Centro Pediatrico di Monza, ad esempio, hanno già partecipato a studi che prevedevano l’utilizzo di queste terapie quindi saranno sicuramente tra i primi ad essere abilitati. Poi verranno probabilmente le strutture che già effettuano infusioni di cellule staminali. Ma sarà un percorso che richiederà il suo tempo, perché bisogna garantire la massima sicurezza per i pazienti e la massima serietà degli attori coinvolti.

Aggiungo che, proprio per l’alta tossicità delle infusioni a base di Car-T, i Centri selezionati dovranno anche essere in grado di gestire tempestivamente gli effetti collaterali dovuti alle terapie, per evitare delle complicanze gravissime per la salute del paziente.

Perché le infusioni a base di Car –T hanno catturato l’attenzione degli specialisti, dei pazienti e dei media?

La spiegazione è semplice. Si tratta di una terapia sperimentale che sta dando speranza a pazienti che non hanno reagito positivamente alle cure standard. E i risultati finora riscontrati sono molto promettenti. Per le patologie indicate dall’AIFA, quindi LLA e il linfoma diffuso a grandi cellule B, si parla di remissioni nel 50%- 60% dei casi, alcune delle quali probabilmente saranno di lunga durata, quindi assimilabili ad una guarigione. Risultati straordinari, mai ottenuti prima e che ridanno una prospettiva a chi sembrava non averne. 

Quale sarà il ruolo di AIL a seguito di questa nuova importante novità?

In questo momento il nostro compito principale è dare informazioni il più possibile corrette. Bisogna far capire che i pazienti che potranno beneficiare del trattamento con rimborso da Parte del Servizio Sanitario Nazionale, in una prima fase, saranno pochi. Le patologie interessate sono solo due per il momento e il paziente da coinvolgere deve essere in buone condizioni. Inoltre all’inizio i centri abilitati saranno pochi. Bisogna quindi evitare una ‘corsa agli armamenti’, ricordando che le terapie standard rimangono il primo approccio e quello meno rischioso per il paziente. Ovviamente seguiremo da vicino gli sviluppi di questa vicenda e faremo tutto il possibile, come sempre, per stare dalla parte dei malati e delle loro famiglie.

COSA SONO LE CAR-T

“Le terapie Car-T – leggiamo nella nota dell’AIFA - rappresentano una strategia immunoterapica di ultimissima generazione nella lotta ai tumori del sangue. Utilizzano i globuli bianchi (linfociti T) prelevati dal paziente e appositamente ingegnerizzati per attivare il sistema immunitario; una volta reinfusi nel paziente, entrano nel circolo sanguigno e sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e di eliminarle”.

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