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ASH 2025: terapie mirate e immunoterapia potrebbe cambiare l’approccio alla LLA Ph+

Una nuova combinazione di terapie mirate e immunoterapia potrebbe cambiare l’approccio alla LLA Ph+ negli adulti. I dati di uno studio coordinato dal gruppo GIMEMA, presentati al congresso dell'American Society of Hematology, suggeriscono che si possa ottenere un controllo di malattia migliore, riducendo il peso della chemioterapia. Cosa emerge dallo studio e cosa può significare per i pazienti?

Dal più importante congresso internazionale di ematologia, l’ASH (American Society of Hematology), arrivano notizie molto incoraggianti per le persone con leucemia linfoblastica acuta Philadelphia positiva (LLA Ph+).

Uno studio italiano coordinato dal gruppo GIMEMA ha dimostrato che una combinazione di terapie mirate e immunoterapia, senza l’uso della chemioterapia, può offrire risultati migliori e più sicurezza rispetto ai trattamenti tradizionaliDal più importante congresso internazionale di ematologia, l’ASH (American Society of Hematology), arrivano notizie molto incoraggianti per le persone con leucemia linfoblastica acuta Philadelphia positiva (LLA Ph+).

Cos’è la LLA Ph+?

La leucemia linfoblastica acuta Philadelphia positiva è una forma di leucemia caratterizzata dalla presenza di un’alterazione genetica (il cromosoma Philadelphia) che rende la malattia più aggressiva, ma anche sensibile a farmaci mirati.

Lo studio in breve

Lo studio, chiamato GIMEMA ALL2820, ha confrontato due diverse strategie di trattamento in adulti con LLA Ph+ appena diagnosticata:

Approccio innovativo (senza chemioterapia)
ponatinib (farmaco mirato) + blinatumomab (immunoterapia)
Approccio tradizionale
imatinib (farmaco mirato) + chemioterapia

Hanno partecipato 236 pazienti seguiti in numerosi centri italiani

Cos'è una terapia mirata?

È un trattamento che colpisce un bersaglio specifico delle cellule tumorali. Nel caso della LLA Ph+, i farmaci mirati bloccano l’attività della proteina anomala che fa proliferare le cellule leucemiche.

Cos'è l'immunoterapia?

L’immunoterapia aiuta il sistema immunitario a riconoscere e distruggere le cellule tumorali. Blinatumomab è un anticorpo che “mette in contatto” le cellule immunitarie con quelle leucemiche, facilitandone l’eliminazione.

Risultati chiave: perché questa ricerca è importante

I dati presentati mostrano chiaramente che l’approccio senza chemioterapia è più efficace.

Più pazienti con remissione completa: il 94% dei pazienti trattati con ponatinib + blinatumomab ha raggiunto la remissione, contro il 79% del gruppo trattato con chemioterapia.
Più pazienti con malattia minima residua negativa (cioè leucemia non rilevabile): raggiunta dopo alcuni mesi dal 70–80% dei pazienti nel gruppo senza chemioterapia, contro circa il 53% nel gruppo trattato con un approccio tradizionale.
Migliore sopravvivenza libera da eventi negativi: dopo 18 mesi, 9 pazienti su 10 nel gruppo senza chemioterapia erano liberi da recidive o complicanze importanti, rispetto a circa 7 su 10 nel gruppo di controllo

Cosa vuol dire malattia minima residua negativa?

Vuol dire che, anche con test molto sensibili, non si riescono più a individuare cellule leucemiche nel sangue o nel midollo. Segnale molto positivo perché indica un rischio più basso di ricaduta.

Cosa significa tutto questo per i pazienti?

Questi risultati suggeriscono che in futuro:

si potrà evitare la chemioterapia in molti pazienti con LLA Ph+, riducendo effetti collaterali e tossicità;
le terapie saranno più mirate, agendo direttamente sulle cellule leucemiche;
la qualità di vita potrebbe migliorare, soprattutto per i pazienti più anziani o fragili;
le possibilità di controllo duraturo della malattia aumentano.

Secondo i ricercatori, questa strategia potrebbe diventare il nuovo standard di trattamento per la LLA Ph+ negli adulti.