Una nuova speranza si affaccia per le persone con trombocitemia essenziale, una malattia rara del sangue caratterizzata da un’eccessiva produzione di piastrine. I risultati dello studio SURPASS-ET, presentati all’ultimo congresso dell’Associazione Europea di Ematologia (EHA 2025), indicano che il farmaco ropeginterferon alfa-2b (abbreviato in ropeg) potrebbe diventare una nuova opzione terapeutica più efficace e meglio tollerata rispetto all’anagrelide, trattamento oggi utilizzato in seconda linea.

Lo studio ha confrontato ropeginterferon alfa-2b (ropeg) con l’anagrelide in 174 pazienti con ET che non rispondevano all’idrossiurea o avevano avuto effetti collaterali importanti con questa terapia. I risultati dopo 12 mesi sono molto promettenti:

• Circa il 43% dei pazienti trattati con ropeg ha ottenuto una risposta completa e duratura, contro solo il 6% nel gruppo trattato con anagrelide.

• Il controllo del numero di piastrine nel sangue è stato più efficace, ma non solo: con ropeg si è visto un miglioramento o una stabilità dei sintomi, una riduzione o un mantenimento delle dimensioni della milza (quando era ingrossata) e l’assenza di trombosi ed emorragie.

• Inoltre, nessun paziente trattato con ropeg ha avuto un’evoluzione della malattia verso mielofibrosi o leucemia, mentre questo è accaduto in diversi casi nel gruppo con anagrelide.

Un altro dato interessante riguarda la mutazione del gene JAK2, presente in molti pazienti con ET, che è una delle “cause alla radice” dell’eccessiva produzione di piastrine da parte del midollo osseo: con ropeg si è osservata una riduzione della quantità di cellule con questa mutazione, un segnale che il farmaco potrebbe agire più in profondità sulla malattia direttamente sulle sue cause scatenanti.

Anche dal punto di vista della sicurezza, ropeg ha mostrato vantaggi importanti:

• Meno pazienti hanno dovuto sospendere la terapia per effetti indesiderati.

• Si sono verificati meno eventi avversi gravi (come problemi cardiaci, gastrointestinali o immunologici).

• Meno pazienti hanno manifestato effetti collaterali di interesse in altri apparati/organi (psichiatrici, oculari, immunologici, gastrointestinali, cardiovascolari, trombotici ed emorragici) quando trattati con ropeg.

Ǫuesti risultati suggeriscono che ropeginterferon alfa-2b potrebbe diventare un nuovo standard di trattamento per i pazienti con trombocitemia essenziale che non rispondono alla prima linea di terapia. Si tratta di un’opzione che non solo controlla meglio la malattia, ma potrebbe anche agire alla radice, riducendo le cellule che presentano la mutazione genetica che causa la malattia. Se confermati in ulteriori studi e approvati dalle autorità regolatorie, questi dati potrebbero cambiare concretamente la gestione della trombocitemia essenziale, offrendo ai pazienti una terapia più efficace, sicura e mirata.

Fonte: Gill H, et al. HemaSphere. 2025;9(S1):6-7.