Come stanno cambiando le cure nella leucemia mieloide acuta

La LMA è un tumore del sangue che nasce nel midollo osseo, la “fabbrica” del nostro corpo dove si producono le cellule del sangue. In questa malattia, alcune cellule staminali ammalate (i blasti leucemici) crescono in modo incontrollato impedendo al midollo di funzionare correttamente.

La diagnosi avviene tramite esami del sangue e del midollo osseo che permettono di vedere la quantità di blasti presenti e di identificare eventuali alterazioni genetiche o molecolari. Oggi, oltre alla diagnosi, è fondamentale eseguire una stratificazione del rischio, cioè un’analisi approfondita per capire quanto è aggressiva la leucemia e quale trattamento è più indicato.

Anche dopo una risposta apparente alla terapia, alcune cellule leucemiche possono rimanere “nascoste” nell’organismo. Ǫuesto è ciò che si chiama MRD (malattia minima residua). Oggi è possibile rilevarla con tecniche molecolari o immunologiche molto sensibili, e il suo monitoraggio è diventato uno strumento prezioso per:

• capire se la terapia ha eliminato davvero tutte le cellule malate;

• prevedere il rischio di ricaduta;

• guidare le decisioni su trapianto o trattamenti aggiuntivi.

Tradizionalmente, la cura della LMA prevedeva chemioterapie molto intensive, riservate soprattutto a pazienti giovani e/o in buone condizioni generali. Ma ora lo scenario sta cambiando. Oggi i medici possono scegliere tra diverse opzioni, anche meno aggressive ma comunque efficaci, in base all’età del paziente, al suo stato di salute e alle caratteristiche genetiche della malattia.

1.  Terapie mirate

Ci sono farmaci che colpiscono mutazioni specifiche presenti solo nelle cellule leucemiche. Ad esempio:

• inibitori di FLT3 (come la midostaurina o gilteritinib): usati se le cellule leucemiche hanno la mutazione FLT3

• inibitori di IDH1/2: per mutazioni IDH1 o IDH2

2.  Nuovi farmaci orali

Come venetoclax che, combinato con altri trattamenti, ha migliorato le possibilità di remissione nei pazienti meno giovani e/o in forze, senza ricorrere a chemioterapie troppo pesanti per loro.

3.  Immunoterapia e anticorpi coniugati

Si stanno studiando terapie che aiutano il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule leucemiche. Alcuni anticorpi sono legati a tossine o farmaci chemioterapici per colpire direttamente le cellule malate, preservando quelle sane.

4.  Trapianto di cellule staminali

È ancora una delle strategie più efficaci per cercare una guarigione, soprattutto nei pazienti in buona risposta dopo i trattamenti iniziali. Grazie ai nuovi farmaci, più pazienti possono oggi arrivare al trapianto in condizioni migliori.

Una delle conquiste più importanti è la possibilità di adattare la terapia al singolo paziente, valutando:

• l’età e lo stato di salute;

• le caratteristiche genetiche della leucemia;

• la risposta alle prime fasi della terapia.

Ǫuesto approccio, chiamato medicina personalizzata, ha portato a una maggiore sopravvivenza e a un miglior controllo della malattia.

La ricerca continua a fare passi avanti. Sono in corso molti studi clinici su:

• terapie cellulari (come le CAR-T, già usate nei linfomi);

• combinazioni di farmaci mirati e immunoterapie;

• nuovi biomarcatori per prevedere meglio la risposta alle terapie.

• Le cure per la leucemia mieloide acuta stanno diventando più efficaci e meno aggressive.

• I farmaci mirati e le terapie personalizzate stanno migliorando le prospettive, anche per i pazienti più fragili.

• La ricerca continua, con l’obiettivo di aumentare la sopravvivenza e ridurre gli effetti collaterali.