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Patologie e Terapie

Una storia di grandi successi nel trattamento della Leucemia Promielocitica Acuta e l’importanza della Qualità di Vita

Novembre 2017

Fabio Efficace
Responsabile, Health Outcomes Research Unit Centro Dati GIMEMA;
Chair European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Group;
Adjunct Professor, Feinberg School of Medicine, Northwestern University, Chicago, (USA).

 

Grazie ai grandi risultati ottenuti con i cosiddetti farmaci intelligenti in molti tipi di leucemie non si parla più di aspettativa di vita ma di “qualità di vita”.

Tra questi, la leucemia acuta promielocitica (LAP) è senza dubbio un esempio dei grandi traguardi raggiunti dall’ematologia italiana e internazionale. GIMEMA

In questa storia di successi il gruppo cooperativo italiano GIMEMA, guidato dal professor Franco Mandelli, è stato sempre in prima linea. 

In effetti, il Gruppo GIMEMA fu tra i primi a dimostrare che la monoterapia con antracicline poteva guarire una certa proporzione di pazienti, all’epoca purtroppo non superiore al 30-40% dei casi.

Successivamente, la scoperta della sensibilità di questa forma di leucemia all’acido retinoico e lo sviluppo di schemi di trattamento che prevedevano l’associazione dell’acido retinoico (ATRA) alla chemioterapia convenzionale, cambiò radicalmente la prognosi della LAP.

In effetti, già tra gli anni 1990-2000 si riportavano tassi di sopravvivenza a lungo termine e guarigioni in oltre il 75% dei pazienti.

Questo, grazie agli studi condotti da gruppi di ricerca spagnoli, ma soprattutto italiani attraverso il GIMEMA. Quest’ultimo, attraverso due grandi studi randomizzati (AIDA 0493 e AIDA 2000) ha enormemente contribuito a stabilire standard di cura sempre più elevati in questa patologia.

Tuttavia, i noti effetti collaterali della chemioterapia (ad esempio perdita di capelli, nausea e vomito etc.) benché il più delle volte transitori, influivano negativamente sulla qualità di vita dei pazienti, associandosi peraltro ad un rischio di mortalità non trascurabile.

È proprio con questo spirito, che un ulteriore impulso alla ricerca venne dato dal GIMEMA con la conduzione di un nuovo studio randomizzato. Nel 2006, il GIMEMA ideò uno studio per comparare un regime di terapia innovativo, che per la prima volta non includeva una chemioterapia (ovvero ATRA+triossido di arsenico), con un tradizionale schema di terapia (ATRA+chemioterapia). Questo studio venne condotto in collaborazione con molti altri centri in Germania e portò a dei risultati ancora più sorprendenti di quelli già buoni che negli anni si erano ottenuti in questa patologia.

In effetti, i risultati di questo studio coordinato dal Prof. Francesco Lo Coco, documentavano una sopravvivenza a 2 anni del 98% per i pazienti trattati con questo nuovo schema di terapia e dimostravano per la prima volta al mondo il successo di una strategia terapeutica per curare una leucemia acuta basata esclusivamente su terapie mirate che non includevano una chemioterapia.

New England Journal of MedicineQuesti straordinari risultati vennero pubblicati nel 2013 nella più importante rivista medica del mondo, il New England Journal of Medicine.

Una cosa molto interessante è che questo studio ha anche avuto, tra i suoi obiettivi secondari, quello di valutare la qualità di vita dei pazienti, valutata dai pazienti stessi

L’analisi dei dati di qualità di vita di questo studio venne pubblicata poco dopo su Journal of Clinical Oncology, uno dei giornali più importanti al mondo di oncologia clinica e riportò, per la prima volta, che i pazienti trattati con il nuovo approccio terapeutico (ATRA+triossido di arsenico) riportavano dei benefici importanti.

In effetti, dopo la terapia di induzione, i pazienti trattati con ATRA e triossido di arsenico riportavano meno stanchezza (fatigue) rispetto ai pazienti trattati con ATRA e chemioterapia.

Inoltre, venivano anche documentate per la prima volta differenze nella gravità della nausea/vomito, perdita d'appetito e costipazione, che favorivano i pazienti trattati con ATRA e triossido di arsenico rispetto a quelli trattati con ATRA e chemioterapia.

Per quanto riguarda gli aspetti funzionali, anche aspetti relativi al funzionamento fisico e cognitivo erano migliori nei pazienti trattati con ATRA e triossido di arsenico.

Questi benefici vennero notati subito dopo il ciclo di induzione, ma non dopo la fase di consolidamento. 

Figura1

Garantire quindi oggi una buona qualità di vita ai pazienti che hanno affrontato questa malattia è uno degli obiettivi più importanti che ci dobbiamo porre.

Laddove, anni or sono, la nostra priorità era quella di “salvare la vita” al maggior numero di pazienti possibili, oggi abbiamo la possibilità e dobbiamo incentrare gli sforzi della ricerca nel garantire standard di qualità di vita sempre più alti. Fare in modo, ad esempio, che gli effetti collaterali a lungo termine di queste terapie siano sempre meno impattanti sulla vita di tutti i giorni.

Capire quali sono gli effetti delle nuove terapie sulla vita sociale, familiare e quali sono i sintomi che i pazienti stessi percepiscono come maggiormente limitanti nella vita di tutti i giorni sarà la sfida da affrontare nei prossimi anni.

Solo continuando a studiare in maniera scientifica anche tali aspetti, sarà possibile aiutare i pazienti ad intraprendere un percorso di cura sempre più personalizzato e che tenga conto dei suoi reali bisogni.

In particolare, i progressi ottenuti in questo campo, raramente si sono potuti osservare in altri ambiti della ricerca oncologica nei tumori solidi ed è solo grazie a questi grandi progressi medici che, oggi, possiamo e soprattutto dobbiamo parlare di qualità di vita come obiettivo fondamentale.

L’importanza di una rigorosa e scientifica valutazione della qualità di vita nella ricerca clinica, comunque, non è solo ristretta al campo della leucemia acuta promielocitica, ma è ormai fondamentale anche in tutti gli altri ambiti dell’ematologia. Ormai tutte le linee guida internazionali, Società scientifiche ed Enti regolatori, sottolineano quanto sia importante valutare la qualità di vita dei pazienti secondo metodologie appropriate al fine di avere dati più completi sull’efficacia dei nuovi farmaci.

In effetti, il tema fondamentale è che solo il paziente stesso può valutare l’impatto della malattia e delle terapie associate sulla sua vita.

Ormai, negli ultimi 20 anni, molti studi empirici hanno ampiamente dimostrato che i medici spesso sottostimano i sintomi dei loro pazienti e che comunque non hanno una buona percezione del reale impatto delle terapie sulla vita dei loro pazienti.

Ovviamente, questi studi non dimostrano e tantomeno affermano, che i medici non si preoccupano della qualità di vita dei loro pazienti, ma semplicemente che i medici non riescono ad essere accurati nella valutazione della qualità di vita dei loro pazienti. Ed è per questo che, ormai, è ampiamente riconosciuto che l’unico “giudice” obiettivo su questo argomento deve essere il paziente stesso.

Nella qui sotto viene riportato il sommario di uno studio (pubblicato qualche hanno fa dal Gruppo GIMEMA su una importante rivista scientifica internazionale), in pazienti con leucemia mieloide cronica. In questo studio, che si affianca a molti altri studi simili condotti in altre patologie oncologiche, si evidenzia appunto questo aspetto di una diversa prospettiva tra medico e paziente; che oggi, non può essere trascurata quando si traggono conclusioni sull’efficacia di nuove terapie sulla vita dei pazienti.

Quanto sono accurati i medici nel percepire i sintomi dei loro pazienti

 

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