Le novità terapeutiche nelle Sindromi Mielodisplastiche

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Gravi, poco studiate e invalidanti, con pesanti ricadute sulla qualità di vita dei pazienti che sempre più cronicizzano e hanno numerosi bisogni non ancora soddisfatti. Questo era fino a poco tempo fa lo scenario delle Sindromi Mielodisplastiche, un gruppo eterogeneo di tumori del sangue causati da un difetto di produzione delle cellule ematiche che colpiscono ogni anno tra le 3.000 e le 5.000 persone nel nostro Paese e che, nel 25% dei casi, evolvono in una leucemia mieloide acuta.

Oggi per i pazienti le cose stanno cambiando grazie ai promettenti sviluppi denell'approccio terapeutico che fanno prevedere una vera rivoluzione nella diagnostica e nei trattamenti, sempre più orientati verso una medicina di precisione e personalizzata. La sfida è infatti quella di passare da un approccio clinico e terapeutico tradizionale a una medicina di precisione con trattamenti personalizzati grazie alla maggiore conoscenza dei meccanismi biologici e molecolari della malattia.

“Le aree dove assistiamo a una significativa evoluzione sono la diagnostica con la possibilità di studiare il genoma e identificare geni alterati, lo sviluppo di farmaci innovativi e l’assistenza grazie alla costituzione delle Reti (FISM) di Centri che curano specificamente le Sindromi Mielodisplastiche – dichiara Matteo Della Porta, Professore Associato di Ematologia e Responsabile Unità di Leucemia del Cancer Center – IRCCS Humanitas Research Hospital e Humanitas University di Rozzano, Milano – Il concetto è che le Sindromi Mielodisplastiche sono assai eterogenee e vi è, quindi, la necessità di trattare la singola malattia nel singolo paziente. Gli obiettivi del trattamento sono il controllo dell’anemia e contrastare l’evoluzione in leucemia mieloide acuta. Per l’anemia sono stati sviluppati farmaci intelligenti, uno di questi è lenalidomide che funziona nella malattia con alterazione del cromosoma 5, l’altro è luspartecept, in fase sperimentale molto avanzata, efficace nelle malattie con sideroblasti “ad anello”. Poi disponiamo degli ipometilanti che evitano l’evoluzione in leucemia mieloide acuta, utilizzati sempre di più in combinazione con una nuova classe di farmaci, molti dei quali in sperimentazione. Infine, l’ultima importante novità riguarda il trapianto di cellule staminali: oggi si può praticare sino ai 70 anni di età e, adesso, è possibile anche il trapianto da donatori identici solo per metà, il cosiddetto trapianto aplo-identico”.

Queste novità nella cura delle Sindromi Mielodisplastiche assieme alla risposta ai molti interrogativi e bisogni dei malati, sono stati presentati nel corso di un incontro organizzato a Roma da  AIL - Associazione Italiana contro le leucemie, linfomi e mieloma,  e AIPaSiM - Associazione Italiana Pazienti con Sindromi Mielodisplastiche, un confronto prepratorio in vista del terzo Forum Nazionale AIPaSiM, che si terrà a Roma il 17 ottobre presso la Sede nazionale AIL di Via casilina 5, e della Giornata Mondiale delle Mielodisplasie in programma il prossimo 25 ottobre. Medici, pazienti e istituzioni,per sensibilizzare pazienti, familiari, caregiver e opinione pubblica hanno discusso dei problemi legati a queste malattie e hanno quindi condiviso le informazioni più aggiornate sull’avanzamento della ricerca e sulle nuove opportunità di cura.

“Accanto alle patologie più diffuse e conosciute, come le leucemie, ci sono malattie rare meno note che impattano in maniera pesante sulla vita del paziente e della sua famiglia, come le Sindromi Mielodisplastiche – dichiara Sergio Amadori, Presidente Nazionale AIL - Per queste malattie le cose cominciano a cambiare, la ricerca sta producendo risultati significativi grazie a nuovi farmaci e con la diagnostica più avanzata, come quella molecolare. In occasione dei 50 anni di AIL, che ha sempre sostenuto la ricerca scientifica contro i tumori del sangue, ci è sembrato giusto e opportuno iniziare a focalizzare l’attenzione su queste patologie, gravate da molteplici problematiche quali l’anemia, il ricorso alle trasfusioni, la cronicizzazione e la possibile evoluzione leucemica. AIL vuole collaborare con AIPaSiM per migliorare la vita di questi pazienti gravata da molte difficoltà, e tutelarne i diritti.

Il vero problema dei pazienti affetti da Sindromi Mielodisplastiche, infatti, è la cronicizzazione della malattia in una popolazione anziana e fragile, spesso con difficoltà socio-economiche e senza una rete famigliare alle spalle. AIPaSiM in vista del terzo forum delle malattie del 17 ottobre, ha presentato il Manifesto in 10 punti sulle Sindromi Mielodisplastiche, per richiamare l’attenzione delle istituzioni nazionali e dell’opinione pubblica sui numerosi bisogni non ancora soddisfatti dei pazienti e delle loro famiglie, in primis la necessità di potenziare le Reti e i servizi di assistenza domiciliare, di incrementare le donazioni di sangue per evitare le emergenze nel periodo estivo e natalizio, e garantire a tutti i pazienti ovunque risiedano e a prescindere dalla struttura di presa in carico, l’accesso alla più avanzata diagnostica molecolare e ai farmaci innovativi.

“Il Manifesto delle Sindromi Mielodisplastiche, vero e proprio documento di indirizzo operativo dell’Associazione, delinea la patologia, gli aspetti e i problemi sottostanti e gli obiettivi ulteriori che vanno raggiunti dopo questa prima fase di avvio – spiega Paolo Pasini, Presidente AIPaSiM - I 10 punti sono focalizzati in parte sugli aspetti più importanti della malattia. Nella seconda parte il documento si sofferma sulla necessità di rinforzare le Reti e ottenere un loro riconoscimento nelle diverse Regioni italiane, sulla disponibilità della diagnostica molecolare e di terapie innovative, sull’aspettativa di vita dei pazienti e sulla loro qualità di vita. L’ultimo punto del Manifesto focalizza l’attenzione sulla necessità di dare più voce ai pazienti e su questo aspetto tutti noi di AIPaSiM dobbiamo lavorare ancora molto, preoccupandoci di tutelare al meglio i diritti dei pazienti”.

Il futuro apre a prospettive inimmaginabili solo fino a pochi anni fa, con un prolungamento della sopravvivenza di questi pazienti e, soprattutto, il miglioramento della loro qualità di vita. Insomma, anche per le Sindromi Mielodisplastiche la rivoluzione è già cominciata.

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