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È una malattia “acuta”, cioè a rapida evoluzione, ma oggi esistono trattamenti efficaci, soprattutto per i pazienti più giovani.

<h3>Da cosa ha origine la LLA?</h3>La LLA è una malattia eterogenea che origina da alterazioni genetiche nei linfoblasti, cellule precursori dei linfociti, ovvero i globuli bianchi deputati al riconoscimento degli agenti patogeni e alla loro distruzione, anche mediante la produzione di anticorpi. Queste alterazioni portano a una proliferazione incontrollata delle cellule malate e al blocco della maturazione cellulare, che le rende non funzionanti. Alcune anomalie genetiche (come il cromosoma Philadelphia) sono più frequenti negli adulti e influenzano la scelta della terapia. A seconda del tipo di cellula colpita, si distinguono principalmente:<ul><li>LLA a cellule B (più frequente)</li><li>LLA a cellule T</li></ul>Le cellule leucemiche possono accumularsi nel midollo osseo, nel sangue e in altri organi, danneggiandoli.<img src="https://cms.ail.it/uploads/LLA_immagine_59f1289ff1_20cd77851c.jpg" alt="LLA_immagine_59f1289ff1.jpg" width="4724" height="9079"><h3>Quanto è frequente?</h3>Nei bambini e negli adolescenti è il tumore più comune, dove rappresenta il 75-80% di tutte le leucemie acute. Negli adulti, invece, è più rara: costituisce solo il 20% dei casi, con un picco di incidenza dopo i 65 anni. Alcune forme, come la LLA a cellule T, sono invece più presenti negli adulti (circa il 25%) rispetto ai bambini (10-15%).

I sintomi della LLA sono legati alla riduzione delle cellule sane del sangue e alla diffusione delle cellule leucemiche. I più comuni sono:<ul><li>stanchezza intensa;</li><li>febbre o infezioni frequenti;</li><li>sanguinamenti o lividi facili;</li><li>dolori ossei o articolari (soprattutto nei bambini).</li></ul>In alcuni casi, specialmente negli adulti e nelle forme LLA a cellule T, possono comparire:<ul><li>linfonodi ingrossati</li><li>difficoltà respiratorie</li><li>gonfiore addominale</li></ul>Per arrivare alla diagnosi sono necessari esami specifici, tra cui esami del sangue e del midollo osseo.

<h3>Quali sono i sintomi e come si diagnostica?</h3>

Questi sintomi non sono specifici: averli non significa per forza avere la leucemia. Però possono essere un segnale di allarme e per questo è importante rivolgersi al medico per gli accertamenti.

<h3>Quali esami vengono effettuati per diagnosticare la LLA?</h3>La diagnosi viene effettuata valutando la presenza di cellule leucemiche mediante:<ul><li>esami del sangue;</li><li>aspirato e biopsia del midollo osseo (per la diagnosi devono essere presenti almeno il 20% di linfoblasti).</li></ul>Questi esami permettono inoltre di:<ul><li>distinguere tra forme B e T;</li><li>identificare alterazioni genetiche (tra cui il cromosoma Philadelphia, una particolare alterazione del DNA) mediante analisi molecolari sui campioni di sangue e midollo;</li><li>definire il rischio (suddiviso in basso, intermedio, alto e molto alto).</li></ul>In questo modo il medico è in grado di stabilire quale sia il trattamento ottimale per ogni paziente.

La LLA è una malattia che richiede un trattamento rapido e complesso, organizzato in più fasi. La terapia dura generalmente circa 2–2,5 anni e prevede:<ul><li>una fase iniziale per eliminare le cellule leucemiche, detta “induzione”;</li><li>una fase per consolidare il risultato ottenuto, detta appunto “consolidamento”;</li><li>una fase di mantenimento, che serve per tenere sotto controllo la malattia.</li></ul>Il trattamento può includere:<ul><li>chemioterapia;</li><li>farmaci mirati (terapie target);</li><li>immunoterapia.</li></ul>In alcuni casi selezionati può essere necessario il trapianto di cellule staminali (midollo osseo). Nei bambini e negli adolescenti si utilizzano protocolli specifici, molto efficaci, che permettono oggi alte probabilità di guarigione.

<h2>Come si cura e quali sono le prospettive?</h2>

Anche se il percorso è lungo, ogni fase ha un obiettivo preciso e contribuisce al miglior controllo possibile della malattia.

<h3>In cosa consistono le fasi della terapia?</h3>Il trattamento della LLA è suddiviso in 3 fasi principali: 1. InduzioneÈ la fase iniziale, più intensa, e dura alcune settimane. Lo scopo dell’induzione è ottenere la remissione riducendo rapidamente le cellule leucemiche fino a renderle non più visibili agli esami (la cosiddetta “malattia minima residua” o MRD). Si utilizzano combinazioni di farmaci come:<ul><li>corticosteroidi (cortisonici come prednisone o desametasone);</li><li>chemioterapici come la vincristina o le antracicline (es. daunorubicina);</li><li>asparaginasi.</li></ul>In questa fase si associano spesso farmaci per proteggere il sistema nervoso centrale (detta “chemioterapia intratecale”). Prima della fase successiva potrebbe esserci un ulteriore ciclo, detto di intensificazione, in cui viene somministrata una combinazione intensiva di farmaci per cercare di eliminare quante più cellule leucemiche rimaste.2. ConsolidamentoAnche se la malattia non è più visibile, possono rimanere cellule leucemiche “nascoste”. Per eliminare le cellule leucemiche residue si utilizzano altri cicli di terapia con farmaci chemioterapici come:<ul><li>metotrexato;</li><li>citarabina;</li><li>ciclofosfamide;</li><li>6-mercaptopurina.</li></ul>In alcuni casi si aggiungono:<ul><li>farmaci mirati (es. imatinib, dasatinib, ponatinib nei pazienti con cromosoma Philadelphia);</li><li>immunoterapia (es. blinatumomab, inotuzumab ozogamicin o CAR-T) che sfrutta il sistema immunitario per attaccare le cellule leucemiche.</li></ul>3. MantenimentoÈ la fase più lunga (fino a 2 anni), ma generalmente meno intensa. Serve per mantenere la remissione nel tempo e ridurre il rischio di ricomparsa. Per farlo si utilizzano soprattutto farmaci chemioterapici come:<ul><li>6-mercaptopurina;</li><li>metotrexato;</li><li>talvolta vincristina e corticosteroidi a intervalli.</li></ul><h3> Come si fa a sapere se il trattamento funziona?</h3>Un elemento fondamentale per monitorare la risposta è la misurazione della malattia minima residua (MRD), ovvero la quantità di cellule leucemiche individuabili anche con strumenti molto precisi.Dopo una fase di trattamento:<ul><li>se la MRD è positiva significa che sono ancora rilevabili alcune cellule leucemiche residue, che potrebbero far tornare la malattia;</li><li>se la MRD è negativa significa che la terapia ha eliminato talmente tante cellule malate da non essere più rilevate.</li></ul>Si tratta quindi di un indicatore del rischio di ricaduta: misurarla aiuta i medici a prendere decisioni terapeutiche personalizzate in base alla risposta del paziente alla terapia.<h3> Qual è il ruolo del trapianto di midollo?</h3>Il trapianto di cellule staminali non è necessario per tutti i pazienti. Dal momento che non è una procedura esente da rischi, viene utilizzato soprattutto nei pazienti con malattia a rischio più elevato o con risposta non ottimale (come una MRD positiva), allo scopo di ridurre il rischio di ricaduta.<h3> Il trattamento è uguale per tutti?</h3>Il percorso terapeutico della LLA oggi è sempre più personalizzato. La scelta del trattamento più adatto avviene in base a:<ul><li>tipologia di LLA (a cellule B o a cellule T);</li><li>età del paziente;</li><li>caratteristiche genetiche (es. presenza del cromosoma Philadelphia o di altre mutazioni), che possono definire se una malattia è più ad alto rischio;</li><li>risposta alla terapia (MRD positiva o negativa).</li></ul> Le differenze più grosse sono soprattutto legate all’età:1. Bambini, adolescenti e giovani adultiNei bambini vengono adottati protocolli specifici, sviluppati negli anni e continuamente migliorati. Questi protocolli:<ul><li>sono molto intensivi, ma ben tollerati;</li><li>seguono schemi precisi nelle diverse fasi (induzione, consolidamento, mantenimento);</li><li>includono una combinazione di più farmaci.</li></ul>I farmaci utilizzati sono in gran parte gli stessi (come vincristina, asparaginasi, metotrexato), ma:<ul><li>i dosaggi e le modalità sono adattati all’età;</li><li>il monitoraggio è molto attento.</li></ul>Nei bambini il trapianto di cellule staminali è utilizzato solo in situazioni selezionate, riservandolo ai casi a rischio più elevato o con risposta non ottimale. Negli adolescenti e nei giovani adulti si utilizzano sempre più spesso schemi simili a quelli pediatrici, migliorando i risultati rispetto ai protocolli per adulti.2. AdultiNegli adulti:<ul><li>la malattia può essere più aggressiva</li><li>la tolleranza ai trattamenti può essere minore, pertanto alcuni dei farmaci utilizzati per i bambini non vengono utilizzati</li><li>il trapianto è utilizzato più frequentemente</li></ul>Nei bambini, grazie ai progressi della ricerca, le probabilità di guarigione sono oggi molto elevate. Anche negli adulti i risultati stanno migliorando grazie a nuove terapie e approcci sempre più mirati.

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La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è un tumore del sangue causato da cellule immature del sistema immunitario (detti “linfoblasti”) che si moltiplicano rapidamente nel midollo osseo.Queste cellule anomale sostituiscono le cellule sane del sangue e possono diffondersi nel sangue e in altri organi. La LLA è la leucemia più frequente nei bambini, mentre è più rara negli adulti. Non esiste una causa unica, ma alcuni fattori possono aumentarne il rischio, tra cui:<ul><li>alcune condizioni genetiche (come la sindrome di Down);</li><li>predisposizioni ereditarie;</li><li>precedenti trattamenti con chemioterapia o radioterapia.</li></ul>

Cos'è la Leucemia linfoblastica acuta (LLA)?

Ciao, sono Daniela.,oggi ho 26 anni, ma ne avevo 21 quando, in un caldo pomeriggio di metà maggio del 2021, fui portata urgentemente al pronto soccorso per alcuni controlli più approfonditi, come mi disse mia madre. Ero nel pieno della mia giovinezza e della mia vita lavorativa: frequentavo un’accademia navale ed ero ufficiale di coperta a bordo di navi mercantili. All’improvviso mi ritrovai costretta a una “breve” pausa. Tutto iniziò mentre ero a bordo in Grecia. Durante la mia guardia caddi improvvisamente a terra, sfinita, senza forze, con dolori diffusi e qualche livido sparso sul corpo. Dopo poco tempo sbarcai, ma i sintomi non passarono: continuarono la stanchezza estrema, qualche linea di febbre serale e una sudorazione notturna persistente. È vero, lavorare a bordo di una nave è impegnativo, ma era ormai una settimana che ero sbarcata. Avevo ripreso anche gli studi, che si alternavano agli imbarchi, eppure non riuscivo a riprendermi. Il mio medico di base mi prescrisse una serie di analisi che, probabilmente, non arrivarono mai a lui: fu direttamente l’ospedale a decidere di trasferirmi in una città più grande per ulteriori accertamenti. Scoprii solo quel giorno che avrei affrontato un aspirato midollare e una puntura lombare. Dal 13 maggio iniziarono le mie cure contro la Leucemia Linfoblastica Acuta. Periodi di ricovero in ospedale, lunghe attese in ambulatorio per la chemioterapia e una quantità infinita di farmaci da assumere a casa. I momenti difficili furono tanti e spesso tutto sembrava impossibile. A sostenermi, però, c’era una frase pronunciata da una delle prime dottoresse che incontrai: “Adesso vedi tutto buio, ed è normale. Ma ricorda che in fondo al tunnel che stai attraversando c’è una luce: sei ancora troppo lontana per vederla, ma c’è.” Ah, i dottori, gli infermieri, gli OS! non smetterò mai di ringraziarli per il supporto e l’aiuto ricevuti, sia a livello professionale che psicologico. La mia famiglia che non mi ha mai lasciata sola e soprattutto un mio carissimo amico: purtroppo sconfitto dalle conseguenze della stessa nemica, ma con la forza di un uragano. È stato il mio faro in mezzo alla tempesta; se ce l’ho fatta, è stato anche grazie a lui. Oggi, a distanza di quasi cinque anni, nel mio sangue non ci sono più “ospiti indesiderati”. Da tempo ho ripreso in mano la mia vita: ho portato a termine gli studi in accademia e, dal 2023, lavoro in ufficio nella stessa società di navigazione in cui ero all’inizio, con più grinta che mai. Condivido la mia storia per dare speranza e coraggio a chi oggi sta combattendo questa malattia. Abbiate sempre fiducia in chi vi assiste, nella ricerca e nella medicina: se noi sopravvissuti siamo qui, è grazie a tutto questo.Daniela

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Daniela

Ho ripreso in mano la mia vita

A 19 anni avevo appena iniziato a vivere dopo aver perso mio padre, sportato via da un tumore ai polmoni. Ancora cercavo di respirare tra il lutto e la voglia di ricominciare. Poi, alla fine di novembre 2022, dopo un intervento “di routine”, tutto è cambiato: dolori allo sterno, mal di schiena lombare, un fastidio sopra l’osso sacro. La sensazione era simile al dover scrocchiare la schiena per far passare quel male fastidioso: magari un’infiammazione passeggera (l’intervento e i controlli nel post erano perfetti).A dicembre la febbre non mi lasciava tregua: ogni giorno oscillava tra 37 e 38 gradi. Tachipirina, antibiotici, niente. Il 24 dicembre finisco in pronto soccorso: “Virus gastrointestinale, febbre australiana”, mi dicono. “e che vigilia…” Sorrido. In quel corridoio, quel giorno, tutti avevamo più o meno le stesse sintomatologie; ma dentro sapevo che qualcosa non andava. Tutto precipita. Dormo sul divano perché il letto è diventato nemico. Sudo ogni notte, le gambe mi cedono, dolori lancinanti mi attraversano la testa. Il mio moroso inizia a dormire per terra, solo per starmi vicino. La resistenza alle cure era ormai evidente, dopo un mese dal mio ingresso al PS ripeto le analisi. Lo stesso giorno, trovo un po’ di forza per accompagnare mia mamma dal parrucchiere. Ero felice nel vederla sorridere, desiderosa di prendersi un momento per sé. Ma il sorriso stanco che portavo addosso pesava come un macigno.Arriva una telefonata dal medico di base. Preoccupato per la situazione, mi aveva prescritto degli esami più dettagliati. “Portatela subito in ospedale, o vengo io”. Torno a casa, piango. Le analisi mostrano anemia severa, fegato in difficoltà (pieno di liquido), un intero emocromo alterato. La realtà mi colpisce con forza. “non portatemi in ospedale…” e subito dopo piango, rendendomi conto di quanto fossi vulnerabile. Mi arrendo. Vado in ospedale. Le ore successive sono un tormento: sette ore su una sedia ad attendere coi dolori che mi mangiavano.Appoggiata da giorni in un reparto, attendevo solo la biopsia midollare. La diagnosi arriva come un fulmine: leucemia linfoblastica acuta. Oggi, tre anni dopo, mi preparo a ricevere l’esito dell’aspirato di controllo. Il mio sangue è “pulito”. “Pulito”. È incredibile pensare a quanto dolore, paura e incertezza ci siano stati in questo percorso, e a quanta forza sia necessaria per rialzarsi. Racconto la mia storia perché chiunque stia combattendo o chiunque abbia paura della malattia, sappia che non si è soli. Ci sono giorni durissimi ma c’è anche la speranza, la luce nei piccoli gesti, la resilienza che cresce ogni giorno. Io sono qui, attiva, viva, pronta a guardare avanti. E chi lotta oggi deve sapere: la leucemia può essere una battaglia ma la luce infondo al tunnel c’è, ed è quella che abbiamo dentro. Sono Giulia, ho 22 anni e sono paziente in remissione.

Giulia

In fondo al tunnel arriva la luce

Oggi ho 19 anni, e posso dire di star bene e sentirmi bene. Esco con gli amici, viaggio; passo il tempo con i miei animali e la mia famiglia. Insomma, conduco la vita di una normale diciannovenne. Tuttavia, nell’aprile dei miei 17 anni, ho ricevuto una notizia che ha cambiato completamente il mio modo di vedere la vita. In un letto di ospedale, da cui ero troppo debole per alzarmi, ma da cui sarei voluta correre via, mi è stato detto di avere una leucemia linfoblastica acuta di tipo T. Un tumore maligno. Ecco, in quel momento tutto si è fermato: com’ era possibile che io, Jessica, che non avevo mai avuto nulla di grave, che non ero mai stata prima d’ora in ospedale, avessi un tumore? Ho persino pensato che i miei genitori fossero pazzi in un primo momento.Eppure, era così e mi sono resa ben presto conto che la cruda realtà che stavo vivendo la stavano, e stanno, vivendo tantissime altre persone. Da lì ho capito che la vita di chiunque, da un momento all’altro può essere presa e ribaltata perché un cancro non aspetta nulla, non gli interessa chi sei e cosa fai nella vita. Entra, senza bussare e prende il controllo su qualsiasi cosa. Da un momento all'altro, mi sono trovata a rinunciare a tutto. A tutto quello che conoscevo come normale, scontato: poter andare a scuola, poter vedere i miei amici, poter passare del tempo con i propri cari e animali.Oggi posso dire che questo brutto momento, questa grande pausa nella vita è finita. Perché dopo tutte quelle chemio, radio, il trapianto e le infinite visite, piano piano l’ospedale è passato da essere una casa a un luogo dove vado ogni tanto per sentirmi dire “tutto apposto, come stai? vai in vacanza questa estate? cosa studi?”. Perché nonostante un tumore sia un evento traumatico ci può anche un dopo. Grazie alla ricerca.Jessica

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Jessica

Una leucemia a 17 anni: la mia storia di rinascita e speranza

Come mia madre ha donato la vita a me, io l'ho ridata a lei ma soprattutto le ho dato un po' di pace. Mamma si è ammalata qualche anno fa, nel 2023, quando è arrivata la diagnosi di <a target="" rel="" href="https://www.ail.it/informati-sulla-malattia/patologie-ematologiche/ail-leucemia/ail-leucemia-linfoide-acuta">leucemia prolinfocitica a cellule T rara</a>. Il percorso terapeutico inizialmente prevedeva due cicli di chemioterapia ma, dopo il primo ciclo, mia madre era troppo debole e purtroppo non arrivavano i risultati sperati. La terapia è stata interrotta per iniziare un ciclo terapeutico con un anticorpo monoclonale che è riuscito a ridurre le cellule maligne. Gli effetti collaterali, però, erano così importanti che era necessario un trapianto tempestivo.Come da prassi si cerca tra le sue sorelle ma nessuna è idonea. A quel punto l’unica possibilità è ricevere il dono da una delle sue figlie e la sua salvezza sono stata io. Inizio il percorso circa 5 giorni prima con due iniezioni sul braccio al giorno di fattori di crescita: le cellule staminali iniziavano già a moltiplicarsi dalla seconda iniezione e io sentivo i primi fastidi ma solo qualche dolore osseo, cefalea e tanta stanchezza e spossatezza ma nulla che non si risolvesse con un classico paracetamolo. Poi inizio la procedura di aferesi all'ospedale Silvestrini di Perugia. Qualche ora di raccolta di staminali per qualche giorno e solo qualche piccolo fastidio. Il mio percorso è stato breve ma intenso e sapere che stai donando una possibilità di nuova vita ti fa sentire bene.Sono passati 8 mesi dal trapianto e mia madre oggi affronta alti e bassi, purtroppo le complicanze post trapianto non ci "abbandonano" per ora. È stato, ma ancora oggi è, un percorso lunghissimo e difficile ed anche se è dura e se sembra non esserci mai una fine a questo buio tunnel ci aggrappiamo alla vita con tutte le nostre forze e la mamma trova sempre "la spinta" per andare avanti. Il messaggio che vorrei dare a tutti è quello di cercare di essere forti, lucidi ed avere fiducia nella ricerca, prendere la grinta dalle parole e dal supporto di familiari perché il loro amore sarà la medicina curativa.Giovanna

Storie di chi sostiene

Giovanna

Ho ridato la vita a mia madre

Mi chiamo Alfredo,ho 38 anni e vorrei raccontare brevemente la mia storia, di come mi sono ritrovato in un reparto di ematologia. Tutto è iniziato quando in piena estate 2022 ho accusato i primi sintomi di stanchezza, febbricola, brividi, sudorazioni notturne, uno strano livido sulla coscia. A tutto ciò davo sempre una spiegazione, il caldo estivo, il duro lavoro di panettiere e le partitelle a calcetto con gli amici. Finché una mattina di inizio ottobre, stremato e quasi ridotto agli “sgoccioli” decido di farmi accompagnare al pronto soccorso dell’ospedale vicino al mio paese e da un semplice emocromo i dottori capiscono che la situazione non era per nulla buona. Mi consigliano il reparto di ematologia più vicino perché &nbsp;loro non avevano.Il 14 ottobre 2022 faccio ingresso nel reparto di ematologia dell’ospedale Andrea Tortora di Pagani (SA) che diventerà la mia seconda casa e le dottoresse, gli infermieri, le infermiere, il primario, la caposala, la psicologa saranno la mia seconda famiglia. Vorrò loro sempre un bene dell’anima a tutti perché “umanamente parlando” sono stati tutti straordinari!! Ritornando alla mia storia, la mattina del 20 ottobre, dopo una notte insonne, bagnato di sudore e bianco come le lenzuola del mio letto richiamo gli infermieri e le dottoresse per capire cosa mi stava succedendo. Non capivo ma sentivo che la mia vita si stava spegnendo piano piano. Ricordo che ad ogni respiro cercavo di stare calmo per “sfamare” il bisogno di aria e di ossigeno.Dopo poco i dottori capiscono che è in atto una serissima emorragia dovuta alla rottura spontanea della milza e senza perdere altro tempo prezioso mi portano in chirurgia e rianimazione avvisando i miei familiari di pregare, di pregare tanto perché la situazione &nbsp;era grave. Mi piace pensare che qualcuno lassù mi voglia bene e abbia deciso che non era arrivato il mio momento. Riesco a “riprendere” la mia vita tra le mani,&nbsp; che cosa bella è la vita!!Nel corso dei giorni a seguire, analizzando il midollo, mi viene diagnosticato una <a target="" rel="" href="https://www.ail.it/informati-sulla-malattia/patologie-ematologiche/ail-leucemia/ail-leucemia-linfoide-acuta">Leucemia Linfoblastica Acuta </a>e dopo poco iniziavo il primo ciclo di chemioterapia. Dovevo avere pazienza, seguire altri cicli di chemio di mantenimento e poi sarei stato tipizzato per il trapianto di midollo, che era l’unica opzione da seguire.Arriva maggio 2023,il quinto ed ultimo ciclo di chemioterapia qui a Salerno ed il giorno prima delle dimissioni la dottoressa mi dà la notizia tanto attesa da mesi: il 30 maggio sarei andato a Genova, al San Martino, per fare il trapianto di midollo. Era stato trovato il mio “fratellino” dalla banca dati internazionale compatibile al 90%. Sprizzavo felicità da ogni poro, credetemi, e anche se i rischi erano altissimi nulla mi fermava all’idea di RIPRENDERE IN MANO LA MIA VITA.Così il 6 giugno 2023 entro in camera sterile, stanza numero 7, e dopo sei sedute di radioterapia, un altro ciclo veramente tosto di chemioterapia, azzerata ogni cellula del mio vecchio midollo, il 14 giugno 2023 innestano le nuove cellule staminali, le gocce di vita le ho definite. Goccia dopo goccia, passo dopo passo verso la guarigione. Da allora ad oggi e stata una strada in discesa, piano piano ho ripreso a stare sempre meglio, le visite di controllo sono state sempre positive, ho ripreso a seguire i miei hobby e ad inizio marzo 2024 sono tornato a lavorare, ad essere felice ed amare sempre di più questo dono che è la vita!!Sono appassionato di fotografia e la foto più bella, quella che trovate qui, è quella del giorno del trapianto, il pugno rappresenta la forza che ho tirato fuori in questo percorso tanto tortuoso ,il sorriso è quello che ho voluto tenere sempre sul mio volto, ogni giorno affrontavo la malattia ridendole in faccia e facendogli capire che avrei vinto io. La sacca &nbsp;è quella che contiene le mie straordinarie gocce di vita!Alfredo&nbsp;

Alfredo

Gocce di vita

Sono Leila, ho 26 anni ed ho sempre amato la vita, forse tanto quanto avevo paura di perderla. Ed ecco, il momento che speravo non arrivasse mai, é arrivato, all’improvviso, mentre la mia vita era perfetta. Tutto d’un tratto mi ritrovo ricoverata d’urgenza, su un letto di ospedale dove mi dicono che è stata diagnosticata una <a target="" rel="" href="https://www.ail.it/informati-sulla-malattia/patologie-ematologiche/ail-leucemia/ail-leucemia-linfoide-acuta">Leucemia Linfoblastica Acuta</a>. Non avevo la più pallida idea di cosa si trattasse, mi dicono subito “devi avere pazienza”, l’unica cosa che ricordo. La mia vita da quell’8 aprile 2023 cambia radicalmente, ma non ho mai perso la speranza. Anche se credo che la cosa che mi abbia salvato, oltre i medici e infermieri fantastici, sia stato l’AMORE che ho costantemente ricevuto. L’amore è il mio carburante e ne sono stata invasa, da tutti coloro che ho sempre avuto affianco a me nella vita. E poi la nuova famiglia, quella che si crea in quelle quattro mura della camera da letto dell’ospedale. A settembre inizio un nuovo percorso, nell’ospedale di Udine. Vengo ricoverata per fare il Trapianto di Midollo. Li sei in stanza da solo per molto tempo, in tutto questo però, mi ritengo fortunata ad aver incontrato persone, tra medici, infermieri, psicologa e oss, che sono entranti nel mio cuore come una vera e propria famiglia. Erano il mio punto di riferimento 24 ore su 24. E a voi voglio dire grazie, per la vostra professionalità, grazie perché senza voi niente sarebbe stato uguale. E così piano piano, controllo dopo controllo sto tornando alla mia vita, questo folle ma bellissimo viaggio.Leila

Leila

L'amore, il mio carburante

La cancer-related fatigue (CRF) è una forma di stanchezza molto intensa, diversa dalla normale fatica. Può includere debolezza fisica, difficoltà di concentrazione, disturbi del sonno e calo dell’umore. Nei bambini con leucemia, è uno degli effetti collaterali più difficili da gestire, perché riduce l’energia necessaria per giocare, studiare e vivere la quotidianità.

<h4>Che cos'è la fatica da cancro?</h4>

Lo studio, pubblicato su Annals of Medicine nel 2023, ha coinvolto 45 bambini tra 6 e 14 anni affetti da LLA e in trattamento chemioterapico. I partecipanti sono stati divisi in due gruppi:<ul><li>Gruppo exergaming: ha giocato con la console Wii due volte a settimana per tre settimane, in sessioni da 60 minuti a intensità moderata, sotto la supervisione di un fisioterapista.</li><li>Gruppo di controllo: ha ricevuto solo consigli su come restare attivi, con la raccomandazione di svolgere attività fisica per 60 minuti due volte a settimana.</li></ul>Durante le sessioni, i bambini hanno potuto scegliere tra giochi di sport e di movimento come bowling, ciclismo, canoa o kung-fu virtuale, guidati da fisioterapisti e con monitoraggio costante del battito cardiaco e dell’ossigenazione.

<h4>&nbsp;LO STUDIO: QUANDO IL VIDEOGIOCO DIVENTA CURA</h4>

L’exergaming è una combinazione tra i termini inglesi exercise (esercizio fisico) e gaming (gioco). Si tratta di videogiochi che richiedono di muoversi davvero per giocare: saltare, tirare, ballare o muovere braccia e gambe per controllare un avatar sullo schermo.Esempi noti sono giochi come quelli per console Wii o Kinect, che sfruttano sensori di movimento. In questo modo, il gioco diventa un’attività fisica divertente, adattabile anche a bambini con limitazioni motorie o in terapia.

<h4>Che cos'è l'exergaming?</h4>

Dopo tre settimane, i bambini del gruppo exergaming hanno mostrato:·&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp; una riduzione significativa della stanchezza fisica e mentale;·&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp; un miglioramento della resistenza e della capacità funzionale;·&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp; un aumento dell’attività fisica complessiva, anche se non ancora sufficiente per considerarsi “attivi” secondo gli standard internazionali.Il beneficio è stato evidente anche dal punto di vista psicologico: muoversi giocando ha aiutato i piccoli pazienti a sentirsi più coinvolti e motivati, rompendo la monotonia dei lunghi periodi di trattamento.

I ricercatori spiegano che l’exergaming:<ul><li>stimola il corpo in modo sicuro e controllato;</li><li> distrae dalla percezione della fatigue;</li><li>favorisce la socializzazione (si può giocare insieme a familiari o terapisti);</li><li> trasforma l’esercizio in un’esperienza piacevole.</li></ul>Ǫuesto aiuta i bambini a essere più costanti nel movimento rispetto agli esercizi tradizionali.

<h4>&nbsp;PERCHÉ L’EXERGAMING FUNZIONA</h4>

Secondo gli autori, l’exergaming potrebbe rappresentare una nuova modalità di riabilitazione fisica e psicologica per i bambini in trattamento per la leucemia. Il vantaggio è duplice: i piccoli pazienti si muovono e si divertono, mentre i medici possono contare su un’attività a basso rischio e facile da gestire in ospedale.

<h4>IL VALORE DI UN NUOVO APPROCCIO</h4>

L’idea che il riposo sia meglio del movimento non regge più. Ǫuesto studio dimostra che anche in oncologia pediatrica il gioco attivo può diventare parte della cura, migliorando la qualità della vita e aiutando i bambini a ritrovare energia e fiducia nel proprio corpo.&nbsp;&nbsp;Fonte: Masoud AE, et al. Ann Med. 2023;55(1):2224048.

<h4>IN SINTESI</h4>

<h4>Videogiochi e leucemia linfoblastica acuta: un alleato inaspettato contro la fatigue correlata al cancro</h4>

CAR-T: approvata in Europa per la leucemia linfoblastica acuta

La leucemia linfoblastica acuta è il tumore più comune nei bambini. Secondo il National Cancer Institute statunitense, i bambini con leucemia linfoblastica acuta di rischio standard hanno alti tassi di sopravvivenza grazie alla chemioterapia tradizionale, ma alcuni di loro subiscono una ricaduta, che spesso conduce ad una prognosi infausta. Il blinatumomab è un farmaco immunoterapico che agisce attivando le cellule T del sistema immunitario per attaccare le cellule tumorali che esprimono il CD19. Al congresso ASH 2024 sono stati presentati i risultati dello studio clinico di fase 3 AALL1731, condotto dal Children’s Oncology Group, che ha valutato l’efficacia di blinatumomab aggiunto alla chemioterapia standard nei bambini con leucemia linfoblastica acuta a cellule B a rischio standard secondo i criteri appunto del National Cancer Institute. Lo scopo principale della ricerca era verificare se l’aggiunta di blinatumomab migliorasse la sopravvivenza libera da malattia rispetto alla sola chemioterapia

<h4>La leucemia linfoblastica acuta, il tumore più comune nei bambini. </h4>

Lo studio AALL1731 ha testato l’aggiunta di due cicli non consecutivi di blinatumomab alla chemioterapia standard nei bambini con leucemia linfoblastica acuta a cellule B a rischio standard medio e alto per migliorare la sopravvivenza libera da malattia.Lo studio ha arruolato bambini con leucemia linfoblastica acuta a cellule B di nuova diagnosi di età compresa tra 1 e 10 anni e con conteggio dei globuli bianchi inferiore a 50.000/µl. Sono stati esclusi i pazienti con malattia del sistema nervoso centrale avanzata (classificata come CNS3) o con coinvolgimento testicolare. Dopo una fase iniziale di chemioterapia a tre farmaci (induzione), i pazienti sono stati suddivisi in tre gruppi di rischio:<ul><li>rischio basso, pazienti con caratteristiche genetiche favorevoli e malattia minima residua molto bassa, trattati solo con chemioterapia standard;</li><li> rischio alto, pazienti con caratteristiche genetiche sfavorevoli, malattia minima residua elevata o coinvolgimento del sistema nervoso centrale (classificata come CNS2);</li><li>rischio intermedio, tutti gli altri pazienti.</li></ul>I pazienti a rischio intermedio con malattia minima residua non rilevabile sono stati trattati con chemioterapia standard (braccio A), mentre quelli con malattia minima residua rilevabile sono stati randomizzati a ricevere solo chemioterapia standard (braccio A) o chemioterapia più 2 cicli di blinatumomab (braccio B).I pazienti a rischio alto con malattia minima residua bassa al termine della fase di consolidamento sono stati randomizzati a solo chemioterapia (braccio C) o a chemioterapia più 2 cicli di blinatumomab (braccio D).Lo studio ha coinvolto 2245 pazienti, con un follow-up mediano di 2,5 anni. I pazienti sono stati equamente distribuiti tra i bracci di trattamento con e senza blinatumomab.L’aggiunta di blinatumomab ha portato a un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da malattia: a 3 anni è stata del 96% nei pazienti che avevano ricevuto blinatumomab, contro l’87,9% di quelli trattati solo con chemioterapia. Il rischio di ricaduta è stato ridotto del 61% con blinatumomab.Le ricadute sono state meno frequenti nei pazienti trattati con blinatumomab: 19 nei gruppi con blinatumomab, di cui 9 a livello del sistema nervoso centrale e 9 nel midollo osseo, contro 56 ricadute nei gruppi con sola chemioterapia, con 34 coinvolgimenti del midollo osseo e 10 del sistema nervoso centrale. Si sono verificati 6 decessi durante la remissione, tutti nei pazienti ad alto rischio, ma nessuno durante i cicli di blinatumomab.Blinatumomab è dunque risultato ben tollerato: si è osservata sindrome da rilascio di citochine di grado 3 o superiore nello 0,3% dei pazienti e convulsioni nello 0,7%.&nbsp;

<h4>Lo studio AALL1731</h4>

Questo studio clinico presentato al congresso ASH 2024 dimostra in modo definitivo che l’aggiunta di blinatumomab alla chemioterapia migliora significativamente la sopravvivenza libera da malattia nei bambini con leucemia linfoblastica acuta a cellule B a rischio standard di nuova diagnosi, sia a rischio medio che elevato, ottenendo risultati simili a quelli precedentemente raggiunti solo nei sottogruppi a rischio più favorevole. L’aggiunta di blinatumomab rappresenta un progresso significativo ed è un nuovo standard di trattamento, con importanti implicazioni per i bambini con leucemia linfoblastica acuta a cellule di nuova diagnosi.&nbsp;Fonte: ASH 2024: P1.

<h4>Conclusione</h4>

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Congresso ASH 2024: risultati dello studio AALL1731 del Children’s Oncology Group sul blinatumomab

La leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL, B-acute lymphoblastic leukemia) è un tumore aggressivo del sangue che colpisce i linfociti B. Nei pazienti adulti con malattia recidivante o refrattaria, le opzioni di trattamento tradizionali come la chemioterapia hanno mostrato una sopravvivenza a lungo termine inferiore al 10%. Tuttavia, l’introduzione di terapie immunologiche – tra cui blinatumomab, inotuzumab ozogamicin e cellule CAR-T – ha significativamente migliorato le prospettive per tali pazienti.Le terapie CAR-T utilizzano linfociti T geneticamente modificati per riconoscere e distruggere le cellule tumorali esprimenti specifici antigeni, come il CD19. Due prodotti CAR-T approvati &nbsp;negli Stati Uniti dalla Food and Drug Administration per il trattamento della B-ALL recidivante o refrattaria includono Tisagenlecleucel (Tisa-cel) per pazienti fino a 25 anni e Brexucabtagene autoleucel (Brexu-cel) per adulti di età uguale o superiore ai 18 anni. &nbsp;

<h4>Le CAR-T e leucemia linfoblastica acuta a cellule B </h4>

Recentemente, sul Journal of the National Comprehensive Cancer Network è stata pubblicata un’interessante analisi sulle CAR-T negli adulti con B-ALL recidivante o refrattaria. Tisa-cel è stato valutato nello studio clinico di fase II ELIANA, che ha coinvolto pazienti con età inferiore ai 26 anni. I risultati hanno mostrato un tasso di remissione completa dell’82%, con malattia minima residua non rilevabile e una sopravvivenza globale a 3 anni del 55%. Gli eventi avversi principali includevano la sindrome da rilascio di citochine e la neurotossicità associata alle cellule effettrici immunitarie (ICANS).Lo studio ZUMA-3 ha dimostrato che Brexu-cel è efficace per i pazienti adulti con B-ALL recidivante o refrattaria, con un tasso di remissione completa del 71%,&nbsp; con il 97% dei pazienti rispondenti che ha raggiunto la negatività della malattia minima residua. La sopravvivenza mediana globale è stata di 25,4 mesi. Gli eventi avversi gravi includevano sindrome da rilascio di citochine di grado ≥3 nel 24% dei pazienti e ICANS di grado ≥3 nel 25%. I dati del mondo reale hanno confermato l’efficacia e la sicurezza di Brexu-cel, dimostrando tassi di remissione completa compresi fra il 76% e il 90%, con sopravvivenza globale a 6 mesi che variava dal 78% all’81%.Obecabtagene autoleucel (Obe-cel), noto anche come AUTO1, è un prodotto CAR-T progettato per ridurre l’esaurimento delle cellule T e migliorare la sicurezza: nello studio FELIX, Obe-cel ha registrato un tasso di remissione completa del 77% e bassi tassi di tossicità grave (sindrome da rilascio di citochine 2,4%; ICANS 7,1%). I risultati promettenti hanno portato alla presentazione di una richiesta di approvazione alla Food and Drug Administration, la cui decisione è prevista entro la fine del 2024.

<h4>I risultati degli studi clinici</h4>

I risultati degli studi suggeriscono che le terapie CAR-T sono particolarmente efficaci nei pazienti con un basso carico tumorale per via della minore incidenza di sindrome da rilascio di citochine e ICANS. Le terapie CAR-T possono essere utilizzate come trattamento di salvataggio precoce, specialmente nei pazienti che non rispondono a blinatumomab o inotuzumab. Il ruolo del trapianto allogenico di cellule staminali come consolidamento dopo CAR-T rimane controverso. Alcuni pazienti possono ottenere remissioni durature senza bisogno di trapianto. I pazienti con caratteristiche di alto rischio, come anomalie genetiche o un elevato carico tumorale preinfusione, potrebbero beneficiare del consolidamento con trapianto allogenico di cellule staminali.Sindrome da rilascio di citochine e ICANS rimangono le principali tossicità associate alla terapia CAR-T, e richiedono un monitoraggio e un trattamento tempestivi. Approcci preventivi, come l’uso di steroidi o antagonisti del recettore IL-1, stanno mostrando risultati promettenti nel ridurre queste tossicità. Infine, le terapie CAR-T hanno dimostrato attività anche nei pazienti con malattia extramidollare, come il coinvolgimento del sistema nervoso centrale.L’evoluzione delle terapie CAR-T include lo sviluppo di nuovi prodotti che combinano antigeni multipli per ridurre il rischio di recidive dovute alla perdita di espressione antigenica. Inoltre, l’introduzione di CAR-T allogeniche (off-the-shelf) potrebbe ridurre i tempi di attesa e rendere queste terapie più accessibili. Inoltre, se Obe-cel venisse approvato, si potrebbe estendere la terapia con cellule CAR-T a pazienti più fragili grazie alla minore frequenza di sindrome da rilascio di citochine e ICANS di grado elevato.Le terapie CAR-T, in particolare Tisa-cel e Brexu-cel, rappresentano una svolta nel trattamento della B-ALL recidivante o refrattaria negli adulti, offrendo alti tassi di remissione e migliorando significativamente la sopravvivenza. Ulteriori studi aiuteranno a ottimizzare l’uso &nbsp;sequenziale o combinato delle cellule CAR-T con altri farmaci chemio ed immunoterapici, la gestione degli eventi avversi e il ruolo del consolidamento post-CAR-T, aprendo nuove opportunità per il trattamento di questa complessa malattia.&nbsp;FonteJ Natl Compr Canc Netw. 2024 Oct;22(8):e247065.<a target="_blank" rel="" href="https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39413830/">https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39413830/</a>&nbsp;

<h4>Le conclusioni e le prospettive</h4>

Linfoblastica Acuta a cellule B recidivante o refrattaria dell’adulto: il ruolo della terapia con cellule CAR-T nella Leucemia

Il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (ALL, acute lymphoblastic leukemia)) cromosoma Philadelphia-negativa (Ph- neg) negli anziani è complesso, con risultati generalmente scarsi usando la sola chemioterapia convenzionale. L’antigene di superficie CD22 è espresso dalla maggior parte dei pazienti con ALL caratterizzata da precursori delle cellule B (BCP, B-cell precursor), il cui acronimo è ALL BCP Ph-neg , e rappresenta l’obiettivo ideale per l’immunoterapia. Inotuzumab ozogamicina è un anticorpo monoclonale coniugato a una tossina che si lega al CD22, approvato per le forme recidivanti o refrattarie di ALL BCP Phneg. In questo trial è stato studiato il suo impiego come trattamento di prima linea in combinazione con una chemioterapia a bassa intensità nei pazienti di età uguale o superiore a 55 anni.

<h4>LLA con cromosoma Ph-</h4>

Lo studio EWALL-INO è un trial prospettico, multicentrico, open-label di fase II, condotto in 33 centri in Europa. Ha coinvolto 131 pazienti con età &nbsp;mediana di 68 anni (range, 55-84). Tutti i pazienti avevano diagnosi di ALL BCP Phneg CD22+ senza coinvolgimento del sistema nervoso centrale. La terapia prevedeva due cicli di induzione con inotuzumab ozogamicina e chemioterapia seguiti da sei cicli di consolidamento e un trattamento di mantenimento di 18 mesi. Il trapianto allogenico era permesso dopo tre cicli di consolidamento. L’obiettivo principale era valutare la sopravvivenza globale a un anno, mentre gli obiettivi secondari comprendevano la mortalità durante i cicli di induzione, la remissione completa e la valutazione della malattia minima residua (MRD) dopo l’induzione, l’incidenza cumulativa della recidiva, la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza libera da recidiva.

<h4>Lo studio EWALL-INO</h4>

Dopo i due cicli di induzione, il 90% dei pazienti ha raggiunto una remissione completa o una remissione completa con recupero incompleto delle piastrine. Inoltre, l’80% dei pazienti ha mostrato un livello di malattia residua minima estremamente basso, un indicatore chiave di prognosi positiva. Con una mediana di 33.1 mesi dei pazienti sopravviventi, la sopravvivenza globale è stata del 73% a 1 anno, raggiungendo l’obiettivo primario del trial, e del 55% al secondo anno. Con una mediana di 20,6 mesi, la sopravvivenza libera da eventi a 1 e &nbsp;2 anni è stata del 64% e 46% rispettivamente. Per i 10 pazienti sottoposti a trapianto allogenico, la sopravvivenza globale e la sopravvivenza libera da recidiva sono state entrambe del 90%, un solo paziente è deceduto per graft versus host disease e non si è osservata nessuna recidiva di malattia.Gli eventi avversi sono risultati gestibili e paragonabili ad altre terapie per pazienti anziani: durante il primo ciclo di induzione, tre pazienti sono deceduti per complicazioni legate a infezioni o insufficienza multiorgano. Gli eventi avversi più comuni includevano neutropenia e infezioni, sebbene fossero meno gravi durante il secondo ciclo di induzione. In particolare, la neutropenia di grado 4 e la trombocitopenia di grado 3-4 si sono verificate rispettivamente nell’87 e nel 100% dei pazienti durante l’induzione 1 e nel 22% e 12% dei pazienti durante l’induzione 2.Le anomalie citogenetiche ad alto rischio, come il riarrangiamento del gene KMT2A, sono state associate a una peggiore sopravvivenza e a un rischio maggiore di recidiva. Una maggiore espressione di CD22 (≥70%) è stata correlata a una sopravvivenza migliore.

<h4>&nbsp;I risultati dello studio</h4>

Questo studio, pubblicato sul Journal of Clinical Oncology, rivista dell’American Society of Clinical Oncology, è il più grande condotto finora per valutare l’uso di inotuzumab ozogamicina in combinazione con chemioterapia a bassa intensità come trattamento di prima linea per anziani con ALL BCP Ph- CD22+. I risultati mostrano che tale combinazione è altamente efficace e ben tollerata, con tassi di remissione e sopravvivenza superiori rispetto ai regimi standard di chemioterapia. La bassa incidenza di tossicità severa suggerisce che il trattamento può essere somministrato con successo a una popolazione vulnerabile.In conclusione, questo studio dimostra che dosi frazionate di inotuzumab ozogamicina in associazione a chemioterapia a bassa intensità rappresentano una terapia di prima linea molto efficace e ben tollerata nei pazienti anziani con ALL BCP Ph- CD22+. Se confermata in uno studio prospettico di fase III, tale associazione potrebbe essere considerata un nuovo standard di cura per questa popolazione.&nbsp;FonteJ Clin Oncol. 2024 Oct 17:JCO2400490. Epub ahead of print.<a target="_blank" rel="" href="https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39418626/">https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39418626/</a>

Leucemia linfoblastica acuta Ph- nel paziente anziano

La leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL, B-acute lymphoblastic leukemia) è un tumore del sangue aggressivo con un tasso di sopravvivenza a 5 anni del 90% nei pazienti con età inferiore ai 20 anni, ma che cala drammaticamente con l’età. Le nuove opzioni terapeutiche per i pazienti con B-ALL recidivante o refrattaria comprendono blinatumomab e inotuzumab ozogamicin, che migliorano l’outcome ma forniscono una sopravvivenza globale mediana inferiore a 8 mesi. Brexu-cel è una terapia CAR-T, basata sull’attivazione dei linfociti T contro le cellule tumorali esprimenti l’antigene CD19, approvata per pazienti adulti con B-ALL recidivante/refrattaria.Lo studio ZUMA-3 è un trial clinico di fase II, multicentrico e a singolo braccio, che ha valutato la terapia con Brexu-cel in pazienti con B-ALL recidivante o refrattaria. Un lavoro recentemente pubblicato sulla rivista Leukemia &amp; Lymphoma riporta i risultati dei pazienti dello studio ZUMA-3 di età uguale o superiore a 26 anni dopo 2 anni di follow-up. I risultati dello ZUMA-3 sono stati inoltre confrontati con i regimi standard utilizzati nei trial storici.

<h4>Lo studio</h4>

Nello ZUMA-3 Brexu-cel ha dimostrato, per i pazienti di età uguale o superiore a 26 anni, un tasso di remissione completa del 72%. Un risultato significativo rispetto ai tassi di remissione osservati con le terapie standard. La durata mediana della remissione è stata di 12,8 mesi nei pazienti di fase II e di 20 mesi nella popolazione combinata di fase I e II. La sopravvivenza mediana globale è stata di 25,4 mesi, con risultati migliori nei pazienti che hanno raggiunto una remissione completa.La sindrome da rilascio di citochine, un effetto collaterale comune per le terapie con cellule CAR-T è stata riportata nell’86% dei pazienti, il 23% &nbsp;ha sviluppato eventi di grado 3 o superiore. Eventi neurologici significativi sono stati osservati nel 58% dei pazienti. Circa il 9% dei pazienti ha avuto eventi avversi fatali, con un solo caso correlato al trattamento. Tuttavia, la maggior parte degli eventi sono risultati gestibili.Un confronto con i dati storici dello studio SCHOLAR-3, in cui era impiegata una terapia standard, ha mostrato che Brexu-cel ha migliorato significativamente i tassi di remissione e la sopravvivenza: il tasso di remissione completa nei pazienti trattati con Brexu-cel era del 72%, rispetto al 42% osservato nelle terapie standard, mentre la mediana di sopravvivenza globale era di 25,4 mesi per Brexu-cel rispetto ai 5,5 mesi per le terapie standard.

<h4>I risultati</h4>

Utilizzando dati aggregati di altri studi è stata condotta un’analisi MAIC (matching-adjusted indirect comparison), un confronto pesato tra la popolazione in studio e una popolazione estratta da altri trial clinici precedenti le cui caratteristiche vengono appaiate e pesate per costruire una coorte di confronto il più possibile adeguata. In questa analisi, effettuata utilizzando pazienti reclutati negli studi INO-VATE e TOWER, Brexu-cel ha dimostrato un miglioramento significativo della sopravvivenza rispetto a blinatumomab, inotuzumab ozogamicin e chemioterapie standard.Brexu-cel è la prima e unica terapia CAR-T attualmente approvata nell’Unione Europea per il trattamento di pazienti di età uguale o superiore a 26 anni con B-ALL recidivante o refrattaria. E’ pertanto importante comprendere l’efficacia di questo trattamento rispetto alla terapia standard in questa popolazione. L’analisi di efficacia di Brexu-cel nei pazienti di età uguale o superiore&nbsp; a 26 anni è risultata analoga a quanto osservato nello ZUMA-3 per i pazienti di età uguale o superiore a 18 anni, senza significative variazioni nella sicurezza.Entrambi gli studi di confronto con coorti storiche dimostrano tassi di remissione e sopravvivenza significativamente superiori per Brexu-cel rispetto alle terapie tradizionali nei pazienti adulti con B-ALL. Tuttavia, gli eventi avversi gravi, come sindrome da rilascio di citochine e neurotossicità, richiedono un’attenta gestione clinica. Sebbene il disegno a singolo braccio dello studio limiti alcune interpretazioni, l’analisi comparativa sottolinea i benefici sostanziali di Brexu-cel rispetto alle opzioni terapeutiche standard. &nbsp;Questa analisi, utilizzando due approcci di analisi complementare per confrontare i risultati dello ZUMA-3 con altri studi, ha dimostrato che i pazienti dello studio ZUMA-3 di età uguale o maggiore a 26 anni hanno tratto un significativo beneficio dalla terapia con Brexu-cel rispetto alla terapia standard.&nbsp;FonteLeuk Lymphoma. 2024 Oct;65(10):1438-1447.<a target="_blank" rel="" href="https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38785408/">https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38785408/</a>

<h4>L’analisi MAIC</h4>

Outcome dei pazienti con B-ALL recidivante o refrattaria di età uguale o maggiore a 26 anni

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