Come sono state scoperte le CAR-T
La rivoluzione portata dalle terapie CAR-T copre oltre 50 anni di ricerca: dalle prime evidenze scientifiche degli anni Settanta sul ruolo e la capacità del sistema immunitario di aggredire le cellule tumorali fino all’approvazione nel 2017 e nel 2018 dei primi trattamenti a base di cellule CAR-T contro leucemie e linfomi.
Dalle scoperte di Pasteur alla doppia elica del DNA
In realtà, la storia delle biotecnologie ha origine a fine ‘800 – inizio ‘900, quando Pasteur comprende e descrive eventi usuali, ma fino ad allora misteriosi, quali la preparazione della birra o la fermentazione del latte, individuando i microrganismi responsabili di tali trasformazioni. Ma l’evento rivoluzionario, che valse il premio Nobel nel 1953 agli scienziati Watson e Crick (grazie agli studi di Rosalind Franklin), fu la descrizione della struttura a doppia elica del DNA, nonché la comprensione del codice genetico e delle sue potenzialità. Grazie a queste scoperte, si cominciò ad intuire la possibilità di manipolare e modificare il genoma, anche inserendo pezzi di DNA ricombinante in organismi ospiti.
Insulina, primo farmaco biotecnologico
Nel febbraio 1975, 140 tra biologi, medici e avvocati si riunirono ad Asilomar State Beach negli Stati Uniti e stilarono le prime Linee Guida per garantire la sicurezza della tecnologia del DNA ricombinante. Fu quello l’inizio di una rivoluzione, che portò nel 1982 all’ottenimento e approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) del primo farmaco biotecnologico, l’insulina, ottenuto ingegnerizzando DNA ricombinante in un sistema vivente batterico.
Il Progetto Genoma Umano
Nel 1990 ebbe inizio presso il National Institute of Health degli Stati Uniti il Progetto Genoma Umano che aveva l’obiettivo di codificare e mappare l’intero genoma umano. La prima bozza fu pubblicata nel 2000 e, grazie allo sviluppo delle metodiche di biologia molecolare e al sequenziamento del codice genetico, si capì che alla base di molte malattie vi erano proprio alterazioni di specifici geni: si fa strada il concetto di terapia genica, che attraverso la “costruzione” di pezzi di DNA modificato, poteva supplire al malfunzionamento dei geni malati.
Il trapianto di midollo, prima terapia cellulare in ematologia
La prima terapia genica risale al 1990, ma già dagli anni Cinquanta scienziati e ricercatori cominciano ad escogitare strategie per ingegnerizzare cellule e tessuti. Negli stessi anni nasce la terapia cellulare proprio in ambito ematologico, con il primo trapianto di midollo osseo con cellule staminali del sangue (ematopoietiche) eseguito nel 1957 su pazienti con leucemia.
In generale, si può affermare che il ‘900 è stato un secolo di importanti scoperte che, dal 2000 in poi, grazie anche ai continui avanzamenti tecnologici che tutt’ora contribuiscono ad una maggiore conoscenza dei sistemi e processi biologici, ha portato all’inserimento in ambito terapeutico di trattamenti sempre più innovativi e mirati, come le CAR-T.
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CAR-T Il futuro è già qui
Aggiornare uno scenario in continua evoluzione e migliorare la conoscenza, l’accesso e la gestione dei trattamenti, con uno sguardo alle esperienze cliniche maturate, ai successi dei pazienti trattati e ai futuri ambiti di applicazione: riparte CAR-T – Il futuro è già qui, campagna itinerante e online promossa da AIL.
Come funzionano le CAR-T
Il meccanismo d’azione delle CAR-T si basa su un concetto semplice e rivoluzionario al tempo stesso: combattere i tumori “armando” il sistema immunitario del paziente in modo da indurre una potente risposta immunitaria capace di riconoscere ed eliminare le cellule tumorali.
Specifiche cellule immunitarie, i linfociti T, vengono prelevate dal sangue del paziente, modificate geneticamente e coltivate in laboratorio per essere poi reinfuse nel paziente stesso, pronte per attivare la risposta del sistema immunitario contro il tumore. La tecnologia CAR-T è stata sviluppata in diversi centri accademici degli Stati Uniti. Il primo trattamento con queste cellule è stato eseguito nel 2012 negli Stati Uniti presso l’Università della Pennsylvania, in una bambina di 7 anni con Leucemia Acuta Linfoblastica divenuta resistente ai trattamenti chemioterapici convenzionali.
CAR-T - Il futuro è già qui
“CAR-T - Il futuro è già qui” è una campagna itinerante e online promossa da AIL con l’obiettivo di offrire percorsi informativi su questa innovazione e favorire il confronto tra pazienti, specialisti e Istituzioni. L’impiego delle cellule CAR-T rappresenta un paradigma ormai consolidato nel trattamento delle malattie oncologiche. Quali sono gli effettivi benefici delle CAR-T? Quali forme di tumore possono curare? Quali sono i pazienti che possono beneficiarne? Dove vengono somministrate? Come vengono gestiti gli effetti collaterali? A queste e ad altre domande vuole rispondere la campagna promossa da AIL, che invita pazienti, familiari, medici e Istituzioni a partecipare a questo viaggio nelle nuove prospettive della lotta ai tumori.