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Le prossime sfide

Migliorare profilo sicurezza
La sfida più importante è ottimizzare il processo produttivo al fine di ottenere la massima sicurezza delle terapie CAR-T, legate ancora ad un rischio elevato di reazioni infiammatorie violente, come la sindrome da rilascio di citochine. In tal senso, gli sforzi della ricerca sono concentrati a identificare molecole capaci di spegnere la risposta immunitaria quando non è più necessaria, i cosiddetti “freni” del sistema immunitario, che agiscono a tutti i livelli dell’organismo con molteplici e complessi meccanismi.

Estendere le indicazioni terapeutiche
I ricercatori sono impegnati a potenziare e rendere più sicure queste terapie in maniera tale che con il tempo si potranno applicare ad un numero sempre maggiore di patologie, inclusi i tumori solidi. 

In Italia sono attive 11 sperimentazioni con CAR-T su neoplasie ematologiche come Mieloma Multiplo, Leucemia mieloide acuta e cronica, Linfomi.

Inoltre, sono in corso numerose sperimentazioni e studi promettenti su diversi tipi di tumore solido, condotti utilizzando cellule del sistema immunitario diverse dai linfociti T come per esempio le cellule Natural Killer (NK), il CAR-NK, le CIK (Cytokine – Induced Killer) , il CAR-CIK e i macrofagi, questi ultimi, capaci di fagocitare i nemici estranei all’organismo che, dopo essere stati ingegnerizzati, acquisirebbero la capacità di riconoscere le cellule maligne e distruggerle.

Aumentare la portata degli studi clinici
La sfida più importante che le Autorità regolatorie si trovano a dover affrontare è quella di trovare sufficienti prove sulla sicurezza di queste terapie, e capire se i percorsi di valutazione della sicurezza pensati per i farmaci classici di sintesi chimica possano essere adeguati per le CAR-T o se invece vadano studiati percorsi di valutazione ad hoc. L’esiguità della casistica di popolazione che beneficia attualmente delle CAR-T comporta una limitata disponibilità di numeri, dati e informazioni relativi proprio alla sicurezza e all’efficacia legati alla ristrettezza dei campioni studiati. Per questo motivo, l’ampliamento dell’utilizzo dei CAR-T ad un numero più ampio di pazienti permetterebbe di valutarne in maniera idonea la loro efficacia, consentendo in un prossimo futuro ad una più ampia scelta di trattamento.


Assicurare accesso e sostenibilità
Le procedure per la realizzazione delle CAR-T sono estremamente complesse dal momento che esse sono terapie personalizzate e “vive”, nate cioè dalle stesse cellule del paziente. Oltre al prelievo e alla riprogrammazione cellulare, ogni fase del processo produttivo richiede strumenti, tecnologie avanzatissime e sofisticate, nonché standard di sicurezza assai elevati. Ne conseguono costi molto elevati.

Il sistema “payment at results”

Come assicurare l’accesso alle CAR-T senza compromettere la sostenibilità del Servizio Sanitario?

L’Italia ha affrontato questo problema con due strategie: in primo luogo, l’abbattimento del prezzo nel caso di un’estensione delle indicazioni d’uso; in secondo luogo, con l’adozione di un meccanismo di pagamento particolare, il cosiddetto “payment at results”.

È una formula che prevede l’erogazione da parte del SSN all’Azienda di un pagamento suddiviso in tranche con il saldo solo ad avvenuta risposta clinica del paziente. In pratica, il pagamento è collegato direttamente alla buona riuscita della cura. Nel caso vengano meno i risultati, il SSN non versa il saldo all’Azienda anche se continua ad erogare servizi al paziente senza però sostenere una spesa doppia.

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